慢性髓性白血病（CML）治疗的长期疗效与生活质量评估

慢性髓性白血病（Chronic Myeloid Leukemia, CML）是一种起源于骨髓造血干细胞的恶性肿瘤，表现为白细胞的异常增多。CML占成人白血病的15%左右，发病率随年龄增长而上升，尤以中年人群较为多见。本文将对CML的治疗、疗效评估及生活质量进行综述。

一、慢性髓性白血病简介

慢性髓性白血病的特征是骨髓内异常增多的白细胞前体细胞，这些细胞会取代正常血细胞，导致贫血、感染和出血等症状。CML的发病机制与费城染色体（Ph-chromosome）有关，这是一种染色体易位现象，导致Bcr-Abl基因融合，进而激活酪氨酸激酶，促进白血病细胞的增殖。

二、慢性髓性白血病临床表现

CML的临床表现多样，早期可能无症状，随着病情进展，患者可能出现乏力、体重减轻、发热、夜间出汗等症状。部分患者还会出现脾肿大，这是由于白血病细胞在脾脏中积聚所致。

三、慢性髓性白血病实验室检查

实验室检查是CML诊断的关键。血常规检查可发现白细胞计数异常升高，而红细胞和血小板计数可能降低或正常。骨髓检查显示骨髓增生活跃，以髓系细胞为主。分子生物学检测可以检测到Bcr-Abl融合基因，这是CML的确诊依据。

四、CML疾病分期

CML分为三个阶段：慢性期（CP）、加速期（AP）和急变期（BP）。慢性期是治疗的最佳时期，疾病进展较慢；加速期病情加重，治疗效果较差；急变期则预后极差，类似急性白血病。

五、CML的治疗

CML的治疗目标是控制病情、延长生存期并提高生活质量。酪氨酸激酶抑制剂（TKI）是CML治疗的主流药物，如伊马替尼等，它们能够抑制Bcr-Abl激酶活性，有效控制疾病。对于TKI耐药或不耐受的患者，可考虑造血干细胞移植。

六、长期疗效与生活质量评估

CML的长期疗效评估包括分子学反应、细胞遗传学反应和生存率等指标。TKI治疗可使大多数患者达到深度分子学反应，显著提高生存率。生活质量评估则涉及身体功能、情绪状态和社会参与等方面。研究表明，TKI治疗不仅能延长生存期，还能改善患者的生活质量。

总之，CML的治疗已经取得了显著进展，TKI的应用使得大多数患者能够获得长期生存和较好的生活质量。然而，对于TKI耐药和加速期、急变期的患者，仍需探索更有效的治疗策略。未来，个体化治疗和新药研发将是提高CML疗效和改善生活质量的关键。

胡学婷

吉林市中心医院