慢性粒细胞白血病：最新治疗药物与疗法综述

慢性粒细胞白血病（Chronic Myeloid Leukemia, CML）是一种起源于骨髓造血干细胞的恶性肿瘤，其特征在于慢性期的细胞增殖失控和骨髓功能异常。本文旨在对慢性粒细胞白血病的疾病原理及最新治疗方法进行综述，以增进公众对这一疾病的理解。

疾病原理

慢性粒细胞白血病的主要特征是费城染色体（Ph chromosome）和BCR-ABL融合基因。费城染色体是一种特殊的染色体异常，由9号和22号染色体易位形成，导致BCR和ABL基因融合，产生BCR-ABL融合基因。这个融合基因编码的蛋白具有异常的酪氨酸激酶活性，持续激活下游信号传导路径，导致细胞的无序增殖和凋亡受阻，是CML发病的核心机制。

临床表现

慢性粒细胞白血病的临床表现多样，常见症状包括乏力、低热、脾大等。由于白血病细胞的增殖，患者的血常规检查可显示白细胞计数异常升高，且以髓系细胞为主。此外，患者的骨髓中也可观察到异常细胞的增多。随着病情进展，患者可能进入加速期或急变期，此时病情恶化，治疗难度增加。

治疗方法

靶向药物治疗

：针对BCR-ABL融合基因的酪氨酸激酶抑制剂（Tyrosine Kinase Inhibitors, TKIs）是CML治疗的里程碑。第一代TKI如伊马替尼（Imatinib）能有效控制病情，延长患者生存期。随着医学的发展，第二代和第三代TKI如达沙替尼（Dasatinib）、尼洛替尼（Nilotinib）和博舒替尼（Bosutinib）等也被研发出来，它们具有更强的抑制作用和更少的副作用，为患者提供了更多的治疗选择。

造血干细胞移植

：对于年轻且有合适供者的患者，异基因造血干细胞移植（Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplantation, allo-HSCT）是一种根治性治疗方法。移植成功后，患者体内的白血病细胞被清除，恢复正常的造血功能。然而，移植相关的并发症和风险也不容忽视。

辅助治疗

：包括化疗、干扰素治疗等方法，可作为TKI治疗的辅助手段或在TKI不耐受时使用。

新药研发

：随着对CML发病机制的深入研究，新的药物和治疗方法不断涌现。例如，针对ABL突变的新型TKI、免疫治疗、基因治疗等，为CML患者提供了新的治疗希望。

综上所述，慢性粒细胞白血病的治疗已从传统的化疗转变为以靶向治疗为主的综合治疗模式。随着新药和新疗法的不断涌现，患者的生活质量和生存期得到了显著提高。未来，我们期待更多的创新治疗手段能够为CML患者带来更好的治疗效果。

刘爱翔

邢台市人民医院