急性髓细胞性白血病：治疗与生命赛跑

急性髓细胞性白血病（Acute myeloid leukemia，简称AML）是一种起源于髓系造血干/祖细胞的恶性疾病。在本文中，我们将深入探讨AML的病理基础、临床表现以及治疗策略，以帮助公众更好地理解和应对这一严重的血液系统疾病。

病理基础

AML的主要特征是骨髓和外周血中原始和幼稚髓性细胞的异常增生。这种异常增生导致正常的造血功能受到抑制，进而引发一系列临床症状。在分子生物学层面，AML涉及多种基因突变和染色体异常，这些改变影响细胞的分化和增殖，导致白血病细胞的积累。儿童AML与成人AML在分子生物学改变及化疗反应方面相似，但在婴幼儿中，AML更易导致髓外白血病的发生。

临床表现

AML的临床表现多样，主要包括贫血、出血、感染和发热、脏器浸润以及代谢异常等。贫血是AML最常见的症状之一，由于正常红细胞生成受阻，患者会出现面色苍白、乏力、气短等症状。出血倾向是由于血小板减少引起的，表现为皮肤瘀点、鼻出血、牙龈出血等。感染和发热是由于白细胞数量减少和功能异常导致的，患者容易感染各种细菌、病毒和真菌。脏器浸润可以导致肝脏、脾脏肿大，以及淋巴结肿大。代谢异常则可能表现为高尿酸血症、高钙血症等。

治疗策略

AML的治疗需要综合考虑患者的年龄、健康状况、疾病分型和分子生物学特征。目前，主要的治疗手段包括化疗、靶向治疗、免疫治疗和造血干细胞移植。

化疗

：化疗是AML治疗的主要手段，通过使用化学药物杀死白血病细胞，恢复正常的造血功能。化疗分为诱导治疗和巩固治疗两个阶段。诱导治疗旨在迅速减少白血病细胞数量，达到完全缓解；巩固治疗则旨在消灭残留的白血病细胞，预防复发。

靶向治疗

：针对AML中特定的分子靶点，如FLT3突变、NPM1突变等，使用特定的药物进行治疗。靶向治疗可以提高治疗效果，减少化疗的副作用。

免疫治疗

：利用患者自身的免疫系统对抗白血病细胞。例如，CAR-T细胞疗法通过改造患者的T细胞，使其能够识别并杀死白血病细胞。

造血干细胞移植

：对于高危或复发的AML患者，造血干细胞移植可以提供治愈的可能。通过移植健康的造血干细胞，重建患者的造血系统。

预后与展望

AML的预后因患者个体差异而异，但总体来说，如果不及时治疗，AML常可危及生命。随着医学技术的不断进步，AML的治疗手段也在不断发展，为患者带来了更多的希望。未来，通过更深入的分子生物学研究和新疗法的开发，我们有望进一步提高AML的治疗效果和患者的生存质量。

总结来说，急性髓细胞性白血病是一种严重的血液系统疾病，需要及时诊断和综合治疗。通过了解其病理基础和治疗策略，我们可以更好地应对这一挑战，为患者争取更多的生存机会。

张萍

宁波市第一医院