无症状华氏巨球蛋白血症患者的监测与治疗决策

华氏巨球蛋白血症（Waldenström's macroglobulinemia，WM），是一种罕见的B细胞非霍奇金淋巴瘤，以血清中出现大量单克隆IgM为特征。该疾病进展缓慢，部分患者可表现为无症状，即无症状华氏巨球蛋白血症（asymptomatic WM）。对于这部分患者，如何进行监测和制定治疗决策是临床工作中的重要问题。

疾病概述

华氏巨球蛋白血症的主要临床表现包括疲劳、体重下降、出血倾向、感染易感性增加、视力问题和神经症状等。然而，无症状WM患者可能不表现出这些症状，其诊断往往在其他原因进行血液检查时意外发现。对于这部分患者，监测和治疗策略与有症状患者有所不同。

监测策略

对于无症状WM患者，推荐定期进行血液学检查和影像学评估。血液学检查主要包括全血细胞计数、血清IgM水平、血清免疫固定电泳等，以监测疾病是否进展。影像学评估如CT或PET-CT可用于评估淋巴结和内脏受累情况。此外，还需关注患者的临床症状变化，如出现新的或加重的症状，应及时调整治疗方案。

治疗决策

对于无症状WM患者，目前的治疗指南推荐不予化疗，而是采取“观察等待”的策略。这是因为早期化疗并不能改善无症状患者的总体生存，反而可能带来不必要的副作用和治疗相关并发症。然而，一旦患者出现症状或疾病进展，应及时启动治疗。

治疗手段主要包括：

化疗

：作为WM治疗的主要手段，常用的化疗药物包括利妥昔单抗、环磷酰胺、多柔比星、长春新碱和泼尼松（R-CHOP方案）等。对于有症状的患者，化疗可以有效缓解症状，提高生活质量。

靶向治疗

：针对B细胞受体信号通路的靶向药物，如BTK抑制剂（如伊布替尼）和PI3Kδ抑制剂，已在WM的治疗中显示出良好的疗效和耐受性。

免疫治疗

：利妥昔单抗是一种靶向CD20的单克隆抗体，通过诱导B细胞凋亡来发挥抗肿瘤作用。在WM治疗中，利妥昔单抗单药或与其他化疗药物联合使用，可有效控制疾病进展。

对症治疗

：对于出现症状的患者，对症治疗是提高生活质量的重要手段。如控制出血倾向、预防感染、改善视力和神经症状等。

结语

无症状华氏巨球蛋白血症患者的治疗决策应基于个体化的病情评估和症状监测。对于这部分患者，定期检查和密切监测是关键，以便于及时发现疾病进展并调整治疗方案。治疗方案的选择应综合考虑患者的年龄、合并症、疾病进展速度和治疗风险等因素，以实现最佳的治疗效果和生活质量。

吴凯峰

郑州大学第一附属医院河医院区