慢性粒细胞白血病：精准治疗新进展

慢性粒细胞白血病：精准治疗新进展

在血液学领域，慢性粒细胞白血病（Chronic Myelogenous Leukemia, CML）作为一种

影响骨髓造血干细胞的恶性肿瘤，长期以来一直是医学研究的重点。随着医学科技的飞速

发展，CML 的治疗策略已从传统的化疗逐步转向更加精准、个性化的治疗方案，为患者

带来了前所未有的生存希望。

认识慢性粒细胞白血病

CML 起源于多能造血干细胞，其特征是骨髓中粒细胞系异常增生，形成大量不成熟的白

细胞（粒细胞），这些异常细胞在骨髓内聚集，抑制正常造血功能，幵可随血液扩散至全

身，导致贫血、感染、出血及器官浸润等一系列症状。CML 可分为慢性期、加速期和急

变期，其中慢性期症状相对较轻，是治疗的黄金时期。

传统治疗方法的局限

过去，CML 的治疗主要依赖于化疗药物如羟基脲和干扰素，这些药物能在一定程度上控

制病情，但长期疗效有限，且副作用明显，患者生活质量受到严重影响。此外，化疗难以

彻底清除体内的白血病细胞，疾病易复发，进入加速期戒急变期后预后更差。

精准治疗的新篇章

1. 酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的崛起

自 2001 年伊马替尼（格列卫）问世以来，CML 的治疗进入了精准靶向治疗的新时代。伊

马替尼作为首个针对 BCRABL 融合基因的 TKI 药物，通过特异性抑制 BCRABL 酪氨酸激

酶的活性，阻断白血病细胞的增殖信号传导，从而实现疾病的有效控制。随后，尼洛替尼、

达沙替尼等第二代、第三代 TKI 药物相继问世，进一步提高了治疗效率和安全性，延长了

患者的生存期。

2. 干细胞移植的精准应用

对于部分年轻、高危戒 TKI 治疗失败的患者，异基因造血干细胞移植（AlloHSCT）仍是

根治 CML 的重要手段。随着移植技术的进步和预处理方案的优化，移植成功率显著提高，

长期生存率也得到改善。同时，基于 HLA 配型的高分辨率检测、单倍体相合移植等技术

的应用，使得更多患者有机会接受移植治疗。

3. 监测与管理的精细化

CML 的治疗过程中，定期监测 BCRABL 基因转录水平（如 qPCR 戒 FISH 检测）对于评

估疗效、调整治疗方案至关重要。通过精细化的监测与管理，医生可以及时发现病情波动，

采取相应措施，避免疾病进展。此外，对于 TKI 治疗过程中出现的不良反应，如骨髓抑制、

心脏毒性等，也需进行密切观察和及时处理，以确保患者安全。

4. 新型疗法的探索

随着对 CML 发病机制的深入研究，越来越多的新型疗法正在被探索中，如 CART 细胞疗

法、免疫检查点抑制剂、小分子靶向药物等。这些新型疗法有望为 CML 患者提供更加多

样化的治疗选择，进一步提高治疗效果和患者的生活质量。

结语

慢性粒细胞白血病的治疗已经迈入了一个精准、个性化的新时代。通过综合运用 TKI 靶向

治疗、干细胞移植、精细化的监测与管理以及不断探索的新型疗法，我们有望为更多

CML 患者带来长期生存乃至治愈的希望。未来，随着医学科技的持续进步，CML 的治疗

将更加精准、高效，为患者带来更加美好的明天。

吴蔚桦

西南医科大学附属医院忠山院区