华氏巨球蛋白血症的治疗指南：科学管理与高质量生存

华氏巨球蛋白血症的治疗指南：科学管理与高质量生存

华氏巨球蛋白血症（Waldenström's Macroglobulinemia，简称 WM），是一种罕见的惰性非 霍奇金淋巴瘤，由小 B 淋巴细胞、浆细胞样淋巴细胞和浆细胞组成，易侵犯骨髓并导致单克 隆免疫球蛋白 M（IgM）血症。该病起病隐匿，临床表现多样，容易被漏诊或误诊，但通过 科学规范的治疗，患者可以实现长期较高质量的生存。

一、治疗原则

华氏巨球蛋白血症的治疗策略需根据患者的具体情况制定，主要包括以下几个方面：

1. 无症状患者的观察与等待：对于 19%～50%的无症状患者，可采用“观察-等待”策略， 每 3-6 个月进行门诊随访，监测病情进展。这是因为提前治疗不仅不能使患者获益，还可能 带来不必要的副作用和成本。

2. 有症状患者的积极治疗：对于有症状的患者，治疗目标是控制症状，减轻疾病负担，提 高生活质量。这通常包括药物治疗、血浆置换、自体造血干细胞移植等。

二、药物治疗

1. 抗 CD20 单克隆抗体：

- 利妥昔单抗：作为 CD20 单克隆抗体类药物，利妥昔单抗是 WM 的首选治疗方案之一。 它能够特异性地识别并摧毁表达 CD20 抗原的肿瘤细胞，抑制细胞生长，改变细胞周期，诱 导细胞凋亡。但需注意，使用前需检测乙肝脱氧核糖核酸含量，避免激活乙肝病毒。

2. 化疗药物：

- 苯达莫司汀：一种双功能烷化剂，常与利妥昔单抗联合使用，通过静脉注射给药，能

有效杀死快速增殖的恶性淋巴细胞。

- 环磷酰胺：可口服或静脉注射，具有较强的免疫抑制作用，对 WM 有一定疗效。 - 氟达拉滨：核苷类似物，通过干扰 DNA 复制过程抑制肿瘤细胞生长。 - 阿糖胞苷：化疗药物，干扰核酸合成，阻断细胞生长周期。

3. 靶向治疗：

- BTK 抑制剂：如伊布替尼、泽布替尼等，通过抑制布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）信号通路，

阻断肿瘤细胞增殖。这类药物疗效显著，安全性好，且只需口服，应用便利。

4. 蛋白酶体抑制剂：如硼替佐米、卡非佐米等，通过抑制蛋白酶体活性，抑制疾病蔓延。 适用于 IgM 水平极高或出现高黏滞血症的患者。

三、其他治疗

1. 血浆置换：对于单克隆 IgM 水平超过 40g/L 的患者，建议在系统治疗前先行血浆置换 2-3 次，以降低 IgM 水平，减轻高黏滞血症症状。

2. 自体造血干细胞移植：对于适合移植的患者，可考虑自体造血干细胞移植治疗，但需注 意复发风险。

四、总结

华氏巨球蛋白血症虽然无法治愈，但通过科学规范的治疗，患者可以实现长期较高质量的生 存。治疗策略需根据患者的具体情况制定，包括观察等待、药物治疗、血浆置换和自体造血 干细胞移植等。患者应积极配合医生的治疗方案，定期随访，及时调整治疗计划，以获得最 佳的治疗效果。同时，保持良好的心态和生活习惯，也是提高生活质量的重要因素。

王月乔

中国医学科学院肿瘤医院深圳医院