症状性多发性骨髓瘤的治疗与管理

多发性骨髓瘤是一种起源于浆细胞的恶性血液肿瘤，其发病率在血液系统恶性肿瘤中居第二位，仅次于白血病。该病以骨髓中浆细胞异常增殖为特征，可导致骨骼破坏、高钙血症、贫血及肾功能损害等临床表现。根据临床表现的不同，多发性骨髓瘤可分为常规型、症状性、非分泌型、原发性浆细胞白血病、毛细胞型和浆细胞瘤六种类型。

症状性多发性骨髓瘤是指具有典型多发性骨髓瘤临床表现的患者，如骨骼破坏、贫血、高钙血症、肾功能损害等。该型患者的预后相对较差，治疗应以综合治疗为主，包括化疗、靶向治疗、免疫治疗、支持治疗和造血干细胞移植等。

1.化学治疗：化疗是症状性多发性骨髓瘤患者的主要治疗手段。常用的化疗方案有MP、VAD、TD、CTD等。MP方案由美法仑和泼尼松组成，是标准一线治疗方案。VAD方案由长春新碱、多柔比星和地塞米松组成，可用于复发难治患者。TD方案由沙利度胺和地塞米松组成，可用于不适合大剂量化疗的患者。CTD方案由环磷酰胺、沙利度胺和地塞米松组成，可用于初治或复发患者。

2.靶向治疗：近年来，针对多发性骨髓瘤细胞表面靶点的靶向治疗药物不断涌现，如蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、CD38单抗等。蛋白酶体抑制剂硼替佐米是首选的一线治疗药物，可显著延长患者生存期。免疫调节剂来普唑胺和帕马度胺也可用于一线或二线治疗。CD38单抗伊沙妥昔单抗可用于不适合移植的患者。

3.免疫治疗：免疫治疗通过激活机体免疫系统，特异性杀伤多发性骨髓瘤细胞。常用的免疫治疗药物有PD-1单抗、CD38单抗等。PD-1单抗可用于复发难治患者，CD38单抗伊沙妥昔单抗可用于不适合移植的患者。

4.支持治疗：支持治疗是多发性骨髓瘤治疗的重要组成部分，包括骨保护治疗、高钙血症治疗、贫血治疗、肾功能损害治疗等。骨保护治疗可预防骨折和骨痛，常用的药物有双膦酸盐和地诺单抗。高钙血症治疗可纠正电解质紊乱，常用的药物有呋塞米和氯化钙。贫血治疗可改善贫血症状，常用的药物有促红细胞生成素和铁剂。肾功能损害治疗可改善肾功能，常用的药物有利尿剂和ACEI。

5.造血干细胞移植：造血干细胞移植是多发性骨髓瘤患者的重要治疗手段，包括自体造血干细胞移植和异基因造血干细胞移植。自体造血干细胞移植是首选的移植方式，可显著延长患者生存期。异基因造血干细胞移植可用于高危或复发难治患者，但移植相关并发症较多。

综上所述，症状性多发性骨髓瘤的治疗应根据患者的具体情况制定个体化的治疗方案，综合应用化疗、靶向治疗、免疫治疗、支持治疗和造血干细胞移植等手段，以期提高患者生存质量和生存期。同时，定期随访和评估患者病情变化，及时调整治疗方案，也是提高疗效和预后的重要措施。

曾若兰

湖南省肿瘤医院