延长生存期：华氏巨球蛋白血症治疗新进展

华氏巨球蛋白血症（Waldenström's macroglobulinemia，简称WM）是一种罕见的B细胞非霍奇金淋巴瘤，以血清中IgM型M蛋白的显著升高为特征。该病症的病理生理涉及贫血、溶血和出血等多种临床症状，严重影响患者的生活质量。近年来，随着医学研究的不断深入，WM的治疗策略也在不断发展和优化，旨在更好地控制症状、延长患者的生存期，并提高其生活质量。

治疗策略主要包括以下几个方面：

免疫调节剂

：免疫调节剂是WM治疗中的重要药物，它们通过调节免疫系统来抑制肿瘤细胞的生长。代表性药物包括来普唑（Lenalidomide）和来普唑联合利妥昔单抗（Rituximab）等，这些药物可以单独使用或与其他药物联合使用，以达到更好的疗效。来普唑作为一种免疫调节剂，能够激活免疫系统对肿瘤细胞的攻击，而利妥昔单抗则是一种靶向CD20阳性B细胞的单克隆抗体，能够直接针对肿瘤细胞发挥效果。两者联合使用时，能够增强治疗效果，减少肿瘤细胞的逃逸。

红细胞生成刺激剂

：对于贫血症状明显的WM患者，红细胞生成刺激剂如艾曲波帕（Erythropoietin）等药物可用于刺激红细胞的生成，改善贫血状况。艾曲波帕通过模拟内源性促红细胞生成素的作用，促进骨髓中的红细胞前体细胞分化和成熟，从而增加红细胞的数量，缓解贫血症状。

血浆置换

：血浆置换是一种物理性治疗方法，通过移除含有高浓度IgM的血浆，减轻症状，尤其适用于症状严重且药物治疗效果不佳的患者。血浆置换能够迅速降低血液中IgM水平，缓解因IgM沉积引起的神经病变、视力障碍等症状。然而，这种治疗需要定期进行，且可能存在感染、出血等并发症风险。

糖皮质激素

：糖皮质激素如泼尼松（Prednisone）等药物能够迅速缓解症状，但长期应用可能带来副作用，因此通常作为短期治疗或与其他药物联合使用。糖皮质激素具有抗炎、抗过敏、免疫抑制等多重作用，能够快速改善WM患者的临床症状。然而，长期使用可能导致骨质疏松、高血压、糖尿病等副作用，因此需要严格掌握适应症和剂量。

支持性治疗

：支持性治疗包括输血、抗生素预防感染、疼痛管理等，旨在提高患者的生活质量和应对治疗过程中可能出现的并发症。对于贫血严重的患者，定期输血可以改善缺氧症状，提高生活质量；抗生素预防性治疗可以降低感染风险，减少感染相关并发症；疼痛管理则有助于缓解患者的不适，改善生活质量。

综合治疗策略的实施需要根据患者的具体情况进行个体化调整，包括年龄、症状严重程度、合并症等因素。年轻、症状较轻的患者可能更适合接受免疫调节剂联合化疗的方案；而年老、症状较重的患者则可能需要更多的支持性治疗和个体化治疗。随着新药物的不断研发和临床试验的深入，WM的治疗前景正在变得更加乐观。医学界正致力于开发更为精准和有效的治疗方案，如针对B细胞受体信号通路的小分子抑制剂、针对IgM相关症状的单克隆抗体等，以期为WM患者带来更好的生存获益和生活质量改善。同时，对WM的发病机制、预后因素等基础研究也在不断深入，有助于实现对WM的精准诊断和个体化治疗。总之，WM作为一种罕见疾病，虽然目前尚无法治愈，但随着医学研究的不断进展，其治疗手段正在不断优化，患者的生存期和生活质量有望得到进一步提高。

徐颖

杭州市第一人民医院