慢性淋巴细胞白血病治疗的优选：干细胞移植与支持治疗的角色

慢性淋巴细胞白血病（CLL）是一种起源于成熟小B淋巴细胞的恶性肿瘤，其特征是这些细胞在骨髓、血液、脾脏和淋巴结中的无限增殖。由于CLL的进展通常较为缓慢，患者可能在一段时间内没有明显症状，但随着时间的推移，白血病细胞的累积会对机体造成严重的损害。近年来，随着对CLL病理机制的深入研究，治疗方法不断进步，目前主要包括干细胞移植和支持治疗两大类。

干细胞移植，尤其是异基因造血干细胞移植（allo-HSCT），是CLL患者根治性治疗的重要手段。allo-HSCT通过清除患者体内的白血病细胞，同时重建正常的造血和免疫功能，达到治疗目的。allo-HSCT分为减低强度预处理（RIC）和清髓性预处理（MAC）两种方案。RIC allo-HSCT适用于年龄较大、合并症较多的患者，而MAC allo-HSCT适用于年轻、体能较好的患者。allo-HSCT的主要并发症包括移植物抗宿主病（GVHD）和感染，需要密切监测和积极处理。

支持治疗是CLL患者的基础治疗，包括以下几个方面： 1. 观察等待：对于无症状、低危CLL患者，可暂不治疗，定期随访，以避免过度治疗带来的副作用。 2. 化疗：对于有症状、中高危CLL患者，可采用氟达拉滨、环磷酰胺、利妥昔单抗等药物联合化疗，以缓解症状，延长生存期。 3. 靶向治疗：伊布替尼、维奈托克等BTK抑制剂和小分子Bcl-2抑制剂，通过抑制CLL细胞生存信号通路，达到治疗目的，这些药物对特定分子标志阳性的患者尤其有效。 4. 免疫治疗：CAR-T细胞疗法通过改造患者T细胞，提高其识别和杀伤CLL细胞的能力，为部分患者提供了新的治疗选择。

干细胞移植与支持治疗在CLL治疗中相辅相成。对于年轻、高危CLL患者，可首选allo-HSCT，争取长期生存；对于老年、低中危CLL患者，可采用支持治疗，改善症状和生活质量。同时，allo-HSCT后患者也需要接受支持治疗，防治并发症。总之，需要根据患者的年龄、体能、遗传学特点等因素，制定个体化的综合治疗方案，以期达到最佳疗效。

随着新药和新技术的不断涌现，CLL患者的生存预后有望进一步改善。例如，新的BTK抑制剂和Bcl-2抑制剂为CLL治疗提供了更多的选择，而CAR-T细胞疗法的研究进展也为部分难治性CLL患者带来了希望。此外，精准医学的发展也使得我们能够更好地识别CLL的分子亚型，从而为患者提供更为精准的治疗方案。

在精准医学的框架下，我们通过基因测序等手段识别CLL患者特定的分子标志，从而为患者提供更为精准的治疗方案。例如，某些BTK抑制剂在携带特定基因突变的CLL患者中显示出更高的疗效。此外，通过分析CLL细胞的基因表达模式，我们可以更准确地预测疾病的进展和预后，从而指导个体化治疗决策。

CLL的治疗已经从单一的化疗发展到了包括干细胞移植、靶向治疗和免疫治疗在内的多种治疗手段。随着医学研究的不断深入，我们有望进一步提高CLL患者的治疗效果和生活质量。通过不断优化治疗方案，减少治疗相关的副作用，提高患者的生活质量，我们正朝着治愈CLL的目标迈进。未来，随着更多创新药物和治疗方法的出现，CLL患者将有更多的治疗选择，我们期待在不久的将来能够实现CLL的根治。

童杰峰

浙江大学医学院附属第二医院滨江院区