观察等待与积极治疗：华氏巨球蛋白血症治疗决策的依据

华氏巨球球蛋白血症（WM）是一种罕见的B细胞非霍奇金淋巴瘤，其特点是骨髓中存在淋巴浆细胞样细胞，以及血清中出现大量的单克隆免疫球蛋白M（IgM）。该病的临床表现多样，包括乏力、体重减轻、脾肿大和贫血等。治疗决策的关键在于平衡病情进展的风险和治疗带来的潜在副作用。

首先，对于无症状或症状轻微的患者，推荐采取观察等待策略。这是因为WM的进展通常缓慢，且早期治疗可能会导致不必要的副作用。在观察等待期间，患者应定期进行血液学和影像学检查，以监测病情变化。

然而，当患者出现以下情况时，积极治疗则显得十分必要： 1. 贫血：当血红蛋白水平下降至10g/dL以下时，需要积极治疗以改善贫血症状，防止心脏负荷增加。 2. 血小板减少：血小板计数低于100×10^9/L时，易诱发出血，需尽快干预。 3. 神经症状：WM患者中约10%伴有周围神经病变，当出现神经症状时，应尽快进行治疗。 4. 高粘度综合征：IgM水平异常升高可导致血液粘稠度增加，引发视力模糊、头痛等症状，需及时处理。 5. 器官受累：当WM侵犯其他器官如肾脏、心脏等时，应考虑积极治疗。

治疗手段包括化疗、靶向治疗和免疫治疗等。化疗药物如利妥昔单抗和硼替佐米，可通过抑制肿瘤细胞的生长和增殖，达到治疗效果。靶向治疗主要针对B细胞受体信号通路，抑制肿瘤细胞的存活和增殖。免疫治疗如PD-1抑制剂，通过激活患者自身免疫系统对抗肿瘤。

总之，在华氏巨球球蛋白血症的治疗决策中，医生需综合考虑患者的临床表现、实验室检查结果及生活质量等因素，制定个体化的治疗计划。对于症状轻微的患者，可以采取观察等待策略；而对于症状明显或有并发症的患者，则需要积极治疗，以改善症状和提高生活质量。

黄竞

广东省第二人民医院琶洲院区