多发性骨髓瘤(Multiple Myeloma, MM)是一种起源于浆细胞的恶性血液肿瘤,以浆细胞异常增殖、骨质破坏、免疫球蛋白过量产生、贫血及肾功能损害为主要特征。近年来,随着对多发性骨髓瘤发病机制的深入研究,化疗与靶向治疗策略不断优化,为患者带来了更多的治疗选择和更好的预后。
多发性骨髓瘤的发病机制
多发性骨髓瘤的发病机制复杂,涉及细胞遗传学异常、免疫调节异常和生长因子信号通路等多个方面:
细胞遗传学异常
:多发性骨髓瘤细胞常携带染色体异常,如染色体13缺失、染色体1q增益等,这些异常与疾病的进展和预后密切相关。
免疫调节异常
:多发性骨髓瘤细胞能够逃避免疫系统的监控,通过多种机制抑制T细胞活性,促进疾病进展。
生长因子信号通路
:多发性骨髓瘤细胞过度表达多种生长因子受体,如IL-6、VEGF等,促进肿瘤细胞增殖和存活。
多发性骨髓瘤的临床表现
多发性骨髓瘤的临床表现多样,主要包括:
骨痛
:由于骨质破坏,患者常出现骨痛,尤其是背部和肋骨。
贫血
:肿瘤细胞抑制正常造血,导致贫血。
肾功能损害
:过量的免疫球蛋白沉积于肾脏,引起肾功能损害。
此外,患者还可能出现高钙血症、感染易感性增加等表现。
多发性骨髓瘤的规范诊疗
综合诊断
:通过血液学检查、骨髓活检、影像学检查等手段,综合评估病情。
分期
:根据国际骨髓瘤工作组(IMWG)标准,对患者进行分期,指导个体化治疗。
化疗
:传统化疗药物如美法仑、泼尼松等,通过抑制DNA合成和细胞分裂,杀伤肿瘤细胞。近年来,蛋白酶体抑制剂(如硼替佐米)和免疫调节剂(如来普唑胺)的应用,显著提高了疗效和安全性。
靶向治疗
:针对多发性骨髓瘤细胞的特定靶点,如CD38单克隆抗体,通过直接杀伤肿瘤细胞或调节免疫反应,提高治疗效果。
免疫治疗
:通过激活患者自身的免疫系统,识别和杀伤肿瘤细胞,如CAR-T细胞疗法。
造血干细胞移植
:对于年轻、适合的患者,自体造血干细胞移植可进一步提高疗效,延长生存期。
结语
多发性骨髓瘤的治疗已进入个体化、精准化的新阶段。化疗与靶向治疗的联合应用,为患者提供了更多的治疗选择。随着新药的不断研发和应用,相信未来多发性骨髓瘤的治疗将更加高效、安全,进一步提高患者的生存质量和预后。
于婷
广元市中心医院
北京大众健康科普促进会
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