多发性骨髓瘤：造血干细胞移植的临床效果与展望

多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma, MM）是一种起源于骨髓中浆细胞的恶性肿瘤，其特征是骨髓内恶性浆细胞的无限增殖，导致骨骼破坏、贫血、高钙血症、肾功能损害等症状。本文旨在探讨多发性骨髓瘤的发病原理、临床表现、诊断方法和治疗策略，特别聚焦于造血干细胞移植（Hematopoietic Stem Cell Transplantation, HSCT）在治疗中的作用和临床效果。

发病原理

多发性骨髓瘤的主要特征是骨髓内异常浆细胞的恶性增殖。这些浆细胞原本负责生产抗体，但在多发性骨髓瘤中，它们失去了正常的功能，并开始无限制地分裂和积累，导致骨骼破坏和多种并发症。这种恶性增殖还影响正常的血细胞生成，造成贫血和免疫功能障碍。

临床表现

多发性骨髓瘤的临床表现多样，包括骨痛、骨折、贫血、高钙血症、肾功能损害等。骨痛和病理性骨折是由于骨髓内恶性浆细胞的增殖导致骨质破坏。贫血是由于骨髓被恶性细胞占据，正常造血功能受损。高钙血症则是由于骨质破坏释放大量钙离子。肾功能损害则与轻链蛋白的沉积有关。

诊断方法

多发性骨髓瘤的诊断依赖于一系列实验室检查，包括血常规、尿常规、血清蛋白电泳、免疫固定电泳、骨髓穿刺和活检等。免疫固定电泳是检测单克隆免疫球蛋白的金标准，骨髓穿刺和活检则有助于确诊和评估疾病分期。

治疗策略

多发性骨髓瘤的治疗目标是控制病情、缓解症状、延长生存期和提高生活质量。治疗手段包括化疗、靶向治疗、免疫治疗、支持治疗及造血干细胞移植。

化疗

：是多发性骨髓瘤的主要治疗手段，通过药物抑制肿瘤细胞的生长和分裂。

靶向治疗

：针对多发性骨髓瘤细胞的特定分子靶点进行治疗，提高治疗效果，减少副作用。

免疫治疗

：利用患者自身的免疫系统识别和攻击肿瘤细胞，包括CAR-T细胞疗法等。

支持治疗

：包括止痛、抗感染、补充营养、维持电解质平衡等，以改善患者的生活质量。

造血干细胞移植

：分为自体造血干细胞移植和异体造血干细胞移植。自体移植是将患者自身的造血干细胞在化疗后重新输回体内，以恢复骨髓功能。异体移植则使用他人提供的造血干细胞，适用于部分高风险患者。

造血干细胞移植的临床效果与展望

造血干细胞移植是多发性骨髓瘤治疗的重要手段之一，尤其是对于年轻和适合的患者。通过移植，可以清除体内的恶性细胞，恢复正常的造血功能，提高生存质量和预后。研究表明，自体造血干细胞移植能显著提高多发性骨髓瘤患者的无进展生存期和总生存期。异体移植虽然存在较高的风险，但对于部分患者，尤其是年轻和高风险患者，可能带来更好的治疗效果。

随着医学技术的进步，造血干细胞移植的安全性和有效性不断提高。未来，通过改进移植方案、优化预处理方案、提高供者选择的精确性以及开发新的支持治疗手段，有望进一步提升造血干细胞移植的临床效果，为多发性骨髓瘤患者带来更大的生存希望。

何静松

浙江大学医学院附属第一医院庆春院区