个性化治疗方案在华氏巨球蛋白血症治疗中的必要性

华氏巨球蛋白血症（Waldenström's macroglobulinemia，简称WM），是一种较为罕见的B细胞淋巴瘤，其特征性表现为血清中IgM水平的异常升高。作为一种影响血液和骨髓的疾病，WM的临床症状多样，包括疲劳、体重减轻、夜间盗汗、紫斑、肝脾肿大、周围神经病变等。由于WM的异质性，治疗策略需根据患者的具体情况制定个性化方案，以期达到最佳的治疗效果和生活质量。本文将探讨WM的治疗原则和个性化治疗方案的必要性。

华氏巨球蛋白血症的病理机制

WM的病理基础在于骨髓中异常B细胞的克隆性增殖，这些细胞分泌大量的IgM，导致血清中IgM水平升高。IgM的增多可以引起多种临床症状，如高粘滞综合征，表现为视力模糊、头痛、意识模糊等症状。此外，IgM的沉积还可能引起肾脏损害，导致肾功能不全。

WM的临床表现

WM的临床表现多样，包括但不限于： 1.

血液症状

：贫血、出血倾向等，由于骨髓受累及血小板减少所致。 2.

神经系统症状

：由于IgM沉积导致的周围神经病变，表现为感觉异常、肌无力等。 3.

肾脏症状

：IgM沉积引起的肾小球肾炎，可能导致蛋白尿、血尿等。 4.

免疫相关症状

：由于免疫系统受累，患者可能出现感染易感性增加。

WM的治疗策略

WM的治疗需要综合考虑患者的年龄、症状、IgM水平、骨髓受累程度等因素，制定个性化治疗方案。常见的治疗策略包括：

观察等待

：对于无症状或症状轻微的患者，可以选择观察等待，定期监测病情变化。

化疗

：对于症状明显或病情进展的患者，可采用化疗，如使用嘌呤类似物（如氟达拉滨）和烷化剂（如环磷酰胺）等。

靶向治疗

：针对B细胞的靶向治疗药物，如CD20单克隆抗体（如利妥昔单抗）和BTK抑制剂（如伊布替尼），在WM治疗中显示出较好的疗效。

免疫治疗

：通过激活或增强患者的免疫系统来对抗肿瘤细胞，如免疫检查点抑制剂。

支持性治疗

：包括输血、血浆置换等，用于缓解症状和改善生活质量。

个性化治疗方案的必要性

由于WM的临床表现和进展速度在不同患者间存在显著差异，个性化治疗方案显得尤为重要。例如，对于老年患者或有严重并发症的患者，可能需要更为温和的治疗方案以减少治疗相关毒性。而对于年轻、健康状况良好的患者，则可能需要更为积极的治疗策略以控制病情。此外，对于IgM水平极高或有严重症状的患者，可能需要立即进行血浆置换等紧急治疗措施。

总之，华氏巨球蛋白血症的治疗需要综合考虑多种因素，制定个性化治疗方案，以期达到最佳的治疗效果和生活质量。随着医学研究的不断进展，未来可能会有更多的治疗选择和策略出现，为WM患者带来更多的希望。

张青兰

河南省肿瘤医院