慢性粒细胞单核细胞白血病(CMML）介绍

慢性粒细胞单核细胞白血病（Chronic Myelomonocytic Leukemia, CMML）是一种较为罕见的骨髓增生异常综合征/骨髓增生性肿瘤（Myelodysplastic Syndromes/Myeloproliferative Neoplasms, MDS/MPN），其特征为外周血中单核细胞比例的持续性增高。CMML的发病机制复杂，涉及到多种基因突变，如ASXL1、TET2、SRSF2、U2AF1等。这些突变导致造血干细胞功能异常，进而引发白血病的发生。在CMML的治疗中，药物治疗是目前主要的治疗手段之一。

支持性治疗 在CMML的早期阶段，尤其是对那些症状较轻或无症状的患者，支持性治疗是首选。这包括定期监测血细胞计数、红细胞输血以改善贫血、使用抗感染药物预防感染，以及采用生长因子如粒细胞集落刺激因子（G-CSF）来刺激正常血细胞的生成。此外，对于贫血患者，还可以考虑使用促红细胞生成素（EPO）。

靶向治疗 近年来，针对CMML的分子靶向治疗取得了显著进展。例如，对于携带有FLT3突变的患者，可以使用FLT3抑制剂进行治疗。此外，针对TET2突变的抑制剂也在研究之中。这些靶向治疗药物旨在抑制白血病细胞的增殖，同时尽可能减少对正常细胞的影响。

化疗 对于症状较为严重的CMML患者，化疗是一种常用的治疗手段。化疗药物如阿糖胞苷（Ara-C）和地塞米松（Dexamethasone）常被用于CMML的治疗。这些药物能够抑制白血病细胞的增殖，但同时也会对正常骨髓细胞造成一定的影响，因此需要在医生的指导下谨慎使用。

免疫治疗 免疫治疗是近年来在CMML治疗中逐渐兴起的一种新方法。通过激活或增强患者的免疫系统，使其能够更有效地识别和攻击白血病细胞。例如，免疫调节剂如来普唑（Lenalidomide）和依那珠单抗（Enasidenib）已经在CMML的治疗中显示出一定的疗效。

骨髓移植 对于年轻且符合条件CMML患者，异基因造血干细胞移植（Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplantation, allo-HSCT）是一种可能的根治手段。allo-HSCT不仅可以清除体内的白血病细胞，还可以恢复正常的造血功能。然而，allo-HSCT也伴随着较高的风险和并发症，包括移植物抗宿主病（GVHD）和感染等，因此需要在综合评估患者的病情和风险后做出决定。

临床试验 对于标准治疗无效或无法耐受的患者，参加临床试验可能是一个选择。临床试验通常提供最新的治疗药物和方法，但同时也伴随着未知的风险和不确定性。患者应在医生的指导下，充分了解临床试验的详细信息后做出决定。

总结来说，CMML的药物治疗需要综合考虑患者的年龄、病情、并发症以及治疗的风险和收益。随着医学研究的不断进展，未来可能会有更多的治疗手段和药物出现，为CMML患者带来新的希望。

吴红卫

成都医学院第一附属医院