什么是慢性粒细胞白血病？

慢性粒细胞白血病（Chronic Myeloid Leukemia，简称CML）是一种起源于骨髓造血干细胞的恶性肿瘤，其特征是慢性期粒细胞的异常增殖。尽管CML在临床表现上较为温和，但若不进行有效治疗，病情可能进展至加速期或急变期，预后将显著恶化。本文将详细介绍CML的治疗策略。

CML的诊断与分期

在开始治疗前，医生需要通过血液检查、骨髓活检及分子遗传学检查来确诊CML，并明确其分期。慢性期CML患者通常无明显症状，可通过检测BCR-ABL融合基因来诊断。随着病情进展，患者可能会表现出贫血、出血倾向等症状，此时病情可能已进入加速期或急变期。

慢性期CML的治疗

慢性期CML的主要治疗目标是控制疾病进展，延长生存期，并提高生活质量。酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）是治疗CML的首选药物，通过抑制BCR-ABL融合蛋白的活性，阻断异常细胞信号传导。常用TKIs包括伊马替尼、达沙替尼和尼洛替尼等。

伊马替尼：作为一线治疗药物，伊马替尼能有效控制CML病情，但部分患者可能出现耐药。服药期间需定期监测分子学反应，评估疗效。

第二代TKIs：对于伊马替尼耐药或不耐受的患者，可考虑使用第二代TKIs。达沙替尼和尼洛替尼具有更强的抑制作用，可提高分子学反应率。

个体化治疗：根据患者的基因突变、药物耐受性等因素，制定个体化治疗方案，以提高疗效和耐受性。

加速期和急变期CML的治疗

随着病情进展，加速期和急变期CML的治疗难度增加。此时可采用以下治疗策略：

高剂量化疗：通过高强度化疗控制病情，为后续造血干细胞移植创造条件。

造血干细胞移植：对于年轻且病情适合的患者，造血干细胞移植可提供长期无病生存的可能。

靶向药物联合治疗：针对特定基因突变，联合使用多种靶向药物，以提高疗效。

治疗监测与预后

CML患者在治疗过程中需定期进行血液学、细胞遗传学和分子学监测，评估疗效和病情变化。分子学反应是评估CML疗效的重要指标，达到深层分子学反应（DMR）的患者预后更佳。

总之，CML的治疗需要综合考虑患者的病情、药物耐受性等因素，制定个体化治疗方案。在酪氨酸激酶抑制剂的基础上，辅以化疗、造血干细胞移植等治疗手段，以控制病情进展，延长患者生存期。随着医学研究的不断进展，CML的治疗手段也在不断优化，为患者带来更好的预后。

文锋

南华大学附属第一医院