认识慢性髓细胞白血病CML

慢性髓细胞白血病（Chronic Myeloid Leukemia，简称CML），是一种发生在骨髓造血细胞中的恶性肿瘤，主要影响白细胞前体细胞，特别是髓系细胞。CML的发病机制与染色体异常有关，特别是费城染色体（Ph chromosome）的出现，它导致BCR-ABL1融合基因的形成，进而激活多种信号通路，促进白血病细胞的增殖和存活。本文将概述CML的合理用药原则，帮助患者和医疗工作者更好地理解这一疾病的治疗。

CML的分期与治疗目标

CML分为三个阶段：慢性期（CP）、加速期（AP）和急变期（BP）。在慢性期，疾病进展较慢，患者症状较轻，治疗目标是控制疾病进展，延长生存期，并提高生活质量。加速期和急变期病情进展较快，治疗目标转为控制病情恶化，缓解症状。

合理用药原则

个体化治疗

：根据患者的年龄、健康状况、疾病阶段和基因突变情况，制定个性化治疗方案。

酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）的应用

：TKIs是CML治疗的主流药物，它们通过抑制BCR-ABL1融合蛋白的活性，阻断癌细胞的增殖信号。第一代TKIs如伊马替尼（Imatinib）是慢性期CML的首选治疗药物，第二代TKIs如达沙替尼（Dasatinib）和尼洛替尼（Nilotinib）则用于伊马替尼耐药或不耐受的患者。

监测与调整

：定期进行血液学、细胞遗传学和分子学监测，评估疗效和药物副作用，必要时调整治疗方案。

长期治疗

：CML需要长期治疗，即使病情得到控制，也不宜随意停药，以免病情复发。

副作用管理

：TKIs可能导致一些副作用，如皮疹、肌肉痛、水肿等，合理用药还包括对这些副作用的管理。

合理用药的科学依据

合理用药基于对CML病理生理机制的深入理解，以及对TKIs作用机制的科学认识。TKIs通过特异性抑制BCR-ABL1融合蛋白，阻断其下游信号传导，从而抑制白血病细胞的增殖和生存。此外，合理用药还依赖于临床试验和长期随访数据，这些数据提供了药物疗效和安全性的证据。

结论

CML是一种需要长期管理的疾病，合理用药是控制病情、提高患者生活质量的关键。患者应在医生指导下，遵循个体化治疗原则，定期监测病情，合理调整治疗方案，以期达到最佳的治疗效果。

黄海龙

泰安市中心医院