多发性骨髓瘤与淀粉样变性：浆细胞疾病的两大常见类型

多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma, MM）和淀粉样变性（Amyloidosis）是两种由浆细胞异常引起的疾病，它们都与浆细胞的异常增殖和功能失调有关，但在临床表现、病理机制和治疗方法上存在明显差异。本文将详细介绍这两种疾病的治疗策略和进展。

多发性骨髓瘤是一种起源于骨髓中浆细胞的恶性肿瘤，其特征是单克隆浆细胞的大量增殖和恶性转化，导致骨骼破坏、贫血、高钙血症、肾功能损害等临床表现。治疗多发性骨髓瘤的主要目标是控制病情进展，延长生存期，改善生活质量。近年来，随着新药的不断研发和应用，多发性骨髓瘤的治疗取得了显著进展。

化疗：化疗是多发性骨髓瘤治疗的基石。常用的化疗药物包括烷化剂、免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂等。常用的化疗方案有VAD（长春新碱、多柔比星、地塞米松）、MPT（美法仑、泼尼松、沙利度胺）等。近年来，新一代的化疗药物如卡非佐米、伊沙佐米等在临床应用中显示出良好的疗效和安全性。

靶向治疗：针对多发性骨髓瘤细胞表面的特定分子，如CD38克隆单抗体达雷木单抗、BCMA单克隆抗体等，能够特异性杀伤肿瘤细胞，减少对正常的细胞损害。这些靶向药物的问世为多发性骨髓瘤的治疗带来了革命性的变化。

自体造血干细胞移植：对于年龄较轻、体能较好的患者，自体造血干细胞移植是一种有效的治疗手段。通过大剂量化疗清除体内的肿瘤细胞，再将患者自身的造血干细胞回输给患者，重建造血和免疫功能。

免疫治疗：免疫治疗通过激活或增强机体的免疫功能，识别和杀伤肿瘤细胞。PD-1/PD-L1抑制剂、CAR-T细胞疗法等免疫治疗手段在多发性骨髓瘤的治疗中显示出一定的疗效。

淀粉样变性是由异常折叠的淀粉样蛋白沉积在组织器官中引起的一种疾病。淀粉样变性可分为原发性和继发性两种类型。原发性淀粉样变性主要与免疫球蛋白轻链沉积有关，而继发性淀粉样变性则与慢性炎症性疾病如类风湿关节炎、炎症性肠病等有关。

化疗：对于原发性淀粉样变性，化疗是主要的治疗手段。常用的化疗方案包括MPT、C（VP环磷酰胺、长春新碱、泼尼松）等。近年来，硼替佐米、达雷木单抗等新药在原发性淀粉样变性的治疗中显示出良好的疗效。

自体造血干细胞移植：对于部分淀粉原发性样变性患者，自体造血干细胞移植是一种有效的治疗手段。通过大剂量化疗清除体内的淀粉样蛋白沉积，再将患者自身的造血干细胞回输给患者，重建造血和免疫功能。

器官移植：对于心脏、肾脏等器官受累严重的患者，器官移植是一种有效的治疗手段。但器官移植存在一定的风险和并发症，需要严格掌握适应症。

支持治疗：对于淀粉样变性患者，支持治疗十分重要。包括利尿、降压、抗凝等药物治疗，以及营养支持、心理支持等综合治疗措施。

总之，多发性骨髓瘤和淀粉样变性是两种不同的浆细胞疾病，它们的治疗策略也有所不同。随着新药的不断研发和应用，这两种疾病的治疗效果得到了显著提高。未来，我们需要进一步探索新的治疗手段，提高患者的生活质量和生存期。

杨辉

南方医科大学顺德医院