无治疗缓解：慢性粒细胞白血病患者TKI治疗的目标

慢性粒细胞白血病（CML）是一种常见的血液系统恶性肿瘤，其发病机制主要与费城染色体（Ph）阳性有关，即第9号和第22号染色体易位形成BCR-ABL融合基因，导致酪氨酸激酶（TK）持续激活，进而引发一系列病理生理过程。随着分子靶向治疗的不断发展，CML的治疗策略已经发生了翻天覆地的变化。其中，酪氨酸激酶抑制剂（TKI）药物的应用已经成为CML患者的一线治疗方案。

TKI治疗的目标：无治疗缓解 TKI治疗的主要目标是控制疾病进展，延长患者生存期，并尽可能提高生活质量。在此基础上，无治疗缓解（TFR）成为CML治疗的更高追求。无治疗缓解是指在长期TKI治疗后，患者体内白血病细胞被清除至无法检测的水平，且在停药后仍能维持病情稳定的状态。实现无治疗缓解不仅能显著提高患者的生存质量，还能减少长期用药带来的经济和身体负担。

TKI治疗的疗效评估 对于接受TKI治疗的CML患者，疗效评估至关重要。主要评估指标包括分子学反应（MR）和细胞遗传学反应（CCyR）。MR主要通过实时定量PCR检测BCR-ABL融合基因的表达水平，而CCyR则通过染色体核型分析评估Ph阳性细胞的比例。根据欧洲白血病网（ELN）推荐，MR4.5（BCR-ABL IS≤0.0032%）和MR5（BCR-ABL IS≤0.001%）是目前评估无治疗缓解的主要分子学指标。

无治疗缓解的实现条件 并非所有CML患者都能实现无治疗缓解，其实现需要满足一定的条件。首先，患者需要严格遵医嘱按时按量服用TKI药物，以确保药物在体内达到有效浓度。此外，患者还应定期返院复查，监测病情变化和药物不良反应。若出现耐药或不耐受的情况，应及时更换三代TKI药物，以提高治疗效果。值得注意的是，无治疗缓解的实现与患者个体差异、疾病阶段、TKI药物种类等因素密切相关，因此需要个体化评估和治疗。

无治疗缓解后的管理 对于实现无治疗缓解的CML患者，停药后的管理同样重要。患者需要定期进行分子学监测，以及时发现病情复发。一旦检测到BCR-ABL水平上升，应立即重启TKI治疗。此外，患者还应保持良好的生活习惯，加强自我管理，以降低复发风险。

综上所述，无治疗缓解是CML患者TKI治疗的重要目标。通过严格遵医嘱用药、定期复查、及时更换药物等措施，部分患者有望实现无治疗缓解，显著提高生存质量和预后。同时，停药后的患者管理也不容忽视，以降低复发风险，实现长期生存。对于CML患者而言，TKI治疗带来了治愈的希望，但实现无治疗缓解仍需个体化评估和治疗，以期达到最佳疗效。

陶思

南昌大学第二附属医院