急性白血病必须移植吗

急性白血病是一种血液系统恶性肿瘤，包括急性淋巴细胞性白血病（ALL）和急性髓细胞性白血病（AML）。其中，大颗粒淋巴细胞白血病（LGLL）是一种罕见的、慢性进展的急性白血病亚型，主要影响成人。本文将探讨急性白血病是否必须进行造血干细胞移植（HSCT），并重点分析LGLL的合理用药方案。

急性白血病的病理机制和临床表现 急性白血病的发病机制复杂，涉及多基因突变和信号通路异常。主要表现为骨髓造血功能衰竭、外周血异常细胞增多和器官受累。临床表现包括贫血、出血、感染和器官浸润症状。

急性白血病的治疗原则 急性白血病的治疗目标是控制病情、延长生存和提高生活质量。治疗手段包括化疗、靶向治疗、免疫治疗和造血干细胞移植等。治疗方案需综合考虑患者的年龄、基础疾病、白血病亚型和基因突变等因素。

LGLL的临床特点和治疗难点 LGLL是一种罕见的急性白血病亚型，占所有急性白血病的1-2%。其临床特点包括：

多见于老年患者，中位发病年龄60-70岁

病程进展缓慢，部分患者可长期生存

免疫表型独特，表达CD3、CD8、CD57等标记

易发生髓外浸润，如皮肤、软组织和中枢神经系统

LGLL的治疗难点在于： - 缺乏特异性靶向药物 - 常规化疗效果有限，易发生耐药 - 造血干细胞移植风险高，老年患者难以耐受

LGLL的合理用药方案 针对LGLL的特点，可采取以下个体化治疗策略：

一线治疗：可选用嘌呤类似物（如氟达拉滨）联合利妥昔单抗，或联合小剂量化疗（如地塞米松、阿糖胞苷）

二线治疗：若一线治疗无效，可考虑使用其他靶向药物（如依鲁替尼、西妥昔单抗）或免疫治疗（如PD-1抑制剂）

支持治疗：积极控制感染、出血等并发症，改善造血功能

LGLL是否需要造血干细胞移植？ 对于LGLL患者，造血干细胞移植并非首选治疗方案。主要原因有：

老年患者居多，移植风险高

常规化疗和靶向治疗可控制病情

移植后复发率高，长期生存无明显优势

综上所述，急性白血病的治疗需综合考虑多种因素，合理制定个体化方案。对于LGLL这一特殊亚型，造血干细胞移植并非必须，而应重视药物治疗和支持治疗，以控制病情、延长生存和提高生活质量。未来，随着新药研发和基因治疗技术的进步，LGLL的治疗前景将更加光明。

韩楠

南京明基医院