急性髓系白血病的知识科普

急性髓系白血病（Acute Myeloid Leukemia, AML）是一种起源于髓系造血干/祖细胞的恶性克隆性疾病，其特征为原始髓系细胞在骨髓及其他造血组织中异常增生并抑制正常造血，导致贫血、出血和感染等临床表现。AML的发病率随年龄增长而增加，全球每年有超过15万例新发病例。合理用药是AML治疗的关键环节，本文将从药物选择、用药原则和个体化治疗方案等方面进行详细阐述。

一、AML的药物治疗种类 AML的治疗药物主要包括以下几类： 1. 诱导分化剂：如全反式维甲酸（ATRA）和三氧化二砷（As2O3），通过促进白血病细胞分化成熟来抑制其增殖。 2. 诱导凋亡剂：如蒽环类抗生素（如柔红霉素、阿霉素）和长春碱类（如长春新碱、长春地辛），通过诱导细胞凋亡来杀伤白血病细胞。 3. DNA损伤剂：如烷化剂（如环磷酰胺、白消安）和抗代谢药（如阿糖胞苷、氟达拉滨），通过破坏DNA结构或干扰核酸合成来抑制白血病细胞增殖。 4. 靶向药物：如FLT3抑制剂（如米哚妥林、吉妥珠单抗）和IDH抑制剂（如恩西地平、伊达拉奉），针对AML细胞的特定分子靶点发挥抑制作用。 5. 免疫治疗药物：如CD33单克隆抗体（如吉妥珠单抗）和免疫检查点抑制剂（如PD-1/PD-L1抗体），通过激活机体免疫应答来杀伤白血病细胞。

二、AML的用药原则 1. 个体化治疗：根据患者的年龄、基础疾病、基因突变等临床特征，制定个体化的治疗方案。 2. 综合治疗：联合应用多种作用机制不同的药物，以提高疗效、减少耐药和延长生存期。 3. 剂量调整：根据患者的血常规、肝肾功能和药物代谢情况，调整药物剂量和给药方案。 4. 预防并发症：预防性应用抗感染、抗出血和支持治疗等药物，减少化疗相关并发症的发生。 5. 长期随访：在治疗结束后定期复查，及时发现复发和耐药，调整治疗方案。

三、AML的个体化治疗方案 1. 低危患者：年轻、无不良预后因素的患者，可采用标准的“3+7”方案（即3天蒽环类抗生素+7天阿糖胞苷）进行诱导化疗，完全缓解率可达60%~80%。 2. 中危患者：年龄较大或存在部分不良预后因素的患者，可采用强化化疗方案（如加大剂量或延长疗程）或联合靶向药物进行治疗。 3. 高危患者：存在严重不良预后因素（如FLT3-ITD突变、TP53突变等）的患者，可采用异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）作为首选治疗手段，以期获得长期生存。 4. 老年患者：对于年龄>65岁的老年患者，可采用低强度化疗方案（如阿扎胞苷、地西他滨）或联合免疫治疗药物进行治疗。

总之，AML的合理用药需要综合考虑患者的临床特征、药物作用机制和治疗反应等因素，制定个体化的治疗方案。通过规范的药物治疗，大部分AML患者可获得完全缓解，部分患者甚至可实现长期生存。作为血液科医生，我们应不断学习新知识、新技术，为AML患者提供更加科学、规范的诊疗服务。

褚俊峰

河南省肿瘤医院