北京大众健康科普促进会
急性髓细胞白血病（Acute Myeloid Leukemia, AML）是一种起源于骨髓造血干细胞的恶性肿瘤，其特征在于髓系原始细胞在骨髓、血液及全身其他组织脏器中的异常增生和积聚。该病发病急、进展快，严重威胁患者的生命健康。本文旨在对急性髓细胞白血病的诊疗及合理用药进行详细介绍，以期为临床医生和患者提供科学的指导。
临床表现 AML患者的临床表现复杂多样，主要表现为贫血、出血、感染等骨髓衰竭症状，以及肝脾肿大、淋巴结肿大等髓外浸润症状。贫血导致患者面色苍白、乏力、气促等症状；出血倾向表现为皮肤瘀点、鼻衄、牙龈出血等；感染则常见发热、咳嗽等症状。此外，部分患者可表现为头痛、呕吐等颅内症状，这可能与白血病细胞浸润中枢神经系统有关。
诊断 AML的诊断依赖于骨髓细胞学检查，其中骨髓中原粒细胞比例≥20%是诊断的关键标准。除此之外，还需进行染色体、分子生物学检查等评估预后。染色体核型分析可以确定某些特定的染色体异常，如t(8;21)、inv(16)等，这些异常与AML的预后密切相关。分子遗传学检查则可以识别AML中的特定基因突变，例如FLT3、NPM1、CEBPA等，这些突变对AML的分类、预后评估及治疗选择都有重要意义。部分患者需行PET-CT等影像学检查评估髓外浸润情况，以指导临床治疗。
治疗 AML的治疗策略包括化疗、靶向治疗、造血干细胞移植等。化疗是AML治疗的基石，常用的化疗方案包括3+7方案（阿糖胞苷+蒽环类药物），这种方案能够有效地杀死白血病细胞，达到缓解病情的目的。靶向治疗如维奈克拉等可针对特定靶点发挥作用，提高疗效。维奈克拉是一种Bcl-2蛋白抑制剂，通过抑制Bcl-2家族蛋白发挥抗肿瘤作用。对于年轻、高危患者，造血干细胞移植是重要的根治手段，可以提高患者的生存率和生活质量。
合理用药 维奈克拉作为新型靶向药物，在AML治疗中显示出良好的应用前景。研究表明，维奈克拉单药或联合化疗可显著提高AML患者的缓解率和生存期。然而，维奈克拉的应用需严格把握适应症，一般适用于老年、不适合化疗的患者，或化疗无效、复发难治患者。在使用维奈克拉时，需从小剂量开始，逐渐递增，并注意监测血常规、肝肾功能等，及时处理不良反应，如血小板减少、出血倾向增加、感染风险升高等。此外，维奈克拉与其他药物的相互作用也需要关注，以避免药物间的不良相互作用影响治疗效果或增加毒副作用。
预后 AML的预后受多种因素影响，包括年龄、基础疾病、染色体核型、分子遗传学特征等。年轻、低危患者经规范治疗可获得长期生存甚至根治，而老年、高危患者预后相对较差。造血干细胞移植是目前唯一可改善高危AML患者预后的治疗手段。此外，个体化治疗也是提高AML患者预后的重要途径，通过精准的分子诊断，可以为患者提供更为精准的治疗方案。
总之，AML是一类高度异质性的疾病，需综合运用化疗、靶向治疗、造血干细胞移植等多种治疗手段。维奈克拉作为新型靶向药物，在AML治疗中显示出良好应用前景，但仍需严格把握适应症，规范用药。随着医学技术的不断进步，AML的诊疗水平将不断提高，更多患者将获得治愈希望。同时，患者的心理支持和生活质量的改善也是治疗过程中不可忽视的重要方面。通过多学科团队的合作，我们可以为AML患者提供更为全面、个性化的治疗方案，以期达到最佳的治疗效果。
田焕焕
洛阳市中心医院
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