国内治疗慢性粒细胞白血病的药物概览

慢性粒细胞白血病（Chronic Myeloid Leukemia, CML）是一种起源于骨髓造血干细胞的恶性克隆性疾病，其病理特征为异常的粒细胞过量增殖。在本文中，我们将深入探讨CML的发病机制、国内治疗药物的种类及其作用原理，并概述早期症状，以帮助患者和公众更好地理解这一疾病。

CML的发病机制

CML的根本发病机制与费城染色体（Philadelphia Chromosome, Ph）密切相关。这是一种特殊的染色体易位，通常出现在第9和第22号染色体之间，导致两个基因的融合，形成BCR-ABL1融合基因。这个融合基因编码一个异常的酪氨酸激酶，其持续性的激活导致细胞内信号传导失衡，促使细胞无限制地增殖，从而引发CML。

国内治疗CML的药物概览

随着医学研究的深入，国内治疗CML的药物种类逐渐增多，主要包括以下几类：

酪氨酸激酶抑制剂（Tyrosine Kinase Inhibitors, TKIs）

：这是一类直接针对BCR-ABL1融合蛋白的靶向治疗药物。通过抑制其酪氨酸激酶活性，阻断异常信号传导，从而抑制白血病细胞的增殖。国内常用的TKIs包括伊马替尼、达沙替尼和尼洛替尼等。

化疗药物

：在TKIs出现之前，化疗药物是治疗CML的主要手段。常用的化疗药物包括羟基脲、阿糖胞苷等，它们通过干扰DNA复制和细胞分裂来抑制白血病细胞的生长。

免疫治疗药物

：随着免疫治疗的兴起，一些药物如干扰素也被用于CML的治疗，它们通过激活免疫系统来对抗白血病细胞。

造血干细胞移植

：对于部分高危患者，造血干细胞移植可以作为一种根治性治疗手段，通过替换异常的骨髓造血干细胞来治疗CML。

CML的早期症状

CML的早期症状较为隐匿，可能包括：

疲劳和无力感，由于贫血导致氧气输送不足。

脾脏肿大，可能引起腹部不适或饱胀感。

感染频发，由于白细胞功能异常导致免疫力下降。

体重下降和出汗，可能与代谢率增加有关。

综上所述，CML的治疗已经从单一的化疗发展到多种靶向药物和免疫治疗的联合应用，显著提高了患者的生活质量和生存期。了解CML的发病机制和治疗药物对于患者正确认识疾病、积极配合治疗具有重要意义。随着新药的研发和治疗策略的优化，我们有理由相信CML患者的未来将更加光明。

张雪皎

复旦大学附属中山医院