苯丁酸氮芥+RTX方案在慢性淋巴细胞白血病维持治疗中的作用

慢性淋巴细胞白血病（CLL）是一种进展缓慢的血液癌症，主要影响B淋巴细胞。随着治疗方法的不断进步，CLL患者的生存期和生活质量有了很大的提高。在众多治疗方案中，苯丁酸氮芥联合利妥昔单抗（RTX）的方案在CLL的维持治疗中扮演着重要角色。本文将详细解析这一治疗方案的作用及其在CLL治疗中的地位。

CLL治疗策略概览

对于年轻且健康状况良好的CLL患者，首选的治疗是伊布替尼或氟达拉滨（FC）联合利妥昔单抗（RTX）。这些方案能够提供较好的疗效和较低的副作用。然而，对于年老体弱的患者，治疗选择需要更为谨慎，此时可能会考虑使用伊布替尼、泽布替尼或苯丁酸氮芥+RTX方案。特别是对于那些存在del(17p)/TP53突变的患者，优先推荐使用BTK抑制剂。

苯丁酸氮芥+RTX方案的作用机制

苯丁酸氮芥是一种烷化剂，能够通过破坏DNA结构，阻止肿瘤细胞的增殖。而RTX则是一种单克隆抗体，能够特异性地识别并结合到B细胞表面的CD20抗原，进而通过多种机制（包括直接的细胞毒性作用、抗体依赖性细胞介导的细胞毒性作用以及补体依赖性细胞毒性作用）导致B细胞的破坏。

苯丁酸氮芥和RTX的联合使用能够增强治疗效果，通过不同的机制共同作用于CLL细胞。这种联合方案不仅能够有效地清除体内的白血病细胞，还能够在一定程度上减少耐药细胞的产生。

维持治疗的重要性

维持治疗是指在诱导治疗达到最佳反应后，为了延长无病生存期而进行的治疗。对于CLL患者来说，维持治疗是一个重要的治疗阶段。苯丁酸氮芥+RTX方案可以作为维持治疗的选择之一，尤其是在那些不适合使用新型靶向药物的患者中。

新药和治疗方法的应用

近年来，新药如BTK抑制剂、BCL-2抑制剂以及CAR-T细胞疗法的出现为CLL患者提供了更多的治疗选择。这些新疗法在难治性CLL患者中显示出了良好的疗效。对于Richter转化或难治性CLL患者，异基因造血干细胞移植也是一种治疗选择。

结论

苯丁酸氮芥+RTX方案是CLL维持治疗中的一个重要方案，尤其适用于老年体弱或存在特定基因突变的患者。随着新药和治疗方法的发展，CLL患者的治疗选择变得更加多样化，治疗策略也需要根据患者的具体情况进行个性化调整。在CLL的治疗过程中，医生和患者需要密切合作，以选择最合适的治疗方案，以期达到最佳的治疗效果和生活质量。

张耀月

中国人民解放军总医院第五医学中心南院区