急性淋巴细胞白血病新疗法：EHA大会研究成果概览

急性淋巴细胞白血病（Acute Lymphoblastic Leukemia，ALL），是一种起源于淋巴细胞的急性白血病，其特点是未成熟淋巴细胞在骨髓内异常增殖，继而进入血液和淋巴系统，影响正常造血功能。近年来，随着分子生物学技术的发展，对ALL的分子机制有了更深入的理解，治疗手段也在不断进步。2024年6月13日至16日，第29届欧洲血液学协会（EHA）年会在西班牙马德里召开，为全球血液学领域工作者提供了一个交流最新研究成果的平台。本文将重点介绍2024 EHA上关于急性淋巴细胞白血病最新治疗研究的进展。

一、ALL治疗的新靶点研究

ALL的治疗新靶点研究是本次EHA大会的热点之一。研究人员通过对ALL细胞的基因组学、转录组学和蛋白组学的深入分析，发现了多个潜在的治疗靶点。这些靶点包括但不限于：

BCR-ABL1融合基因

：在某些ALL患者中，BCR-ABL1融合基因的表达与疾病进展密切相关。针对这一靶点的小分子抑制剂，如伊马替尼（Imatinib）等，已经在临床中取得了显著的疗效。

CD19和CD22

：这些是ALL细胞表面表达的抗原，通过抗体药物偶联（ADC）或嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，可以特异性地识别和杀伤ALL细胞。

FLT3和JAK2/STAT5通路

：在部分ALL患者中，FLT3和JAK2/STAT5通路的异常激活与疾病的预后不良相关。针对这些通路的抑制剂正在临床试验中。

二、免疫治疗的新进展

免疫治疗是近年来ALL治疗领域的另一大突破。EHA大会上，多项研究关注了免疫治疗在ALL治疗中的应用：

CAR-T疗法

：CAR-T疗法通过基因工程技术改造患者的T细胞，使其能够识别并杀伤表达特定抗原的ALL细胞。最新的研究显示，经过优化的CAR-T疗法在难治性或复发性ALL患者中显示出了良好的疗效和安全性。

双特异性抗体

：双特异性抗体可以同时结合两个不同的抗原，如CD19和CD3，从而激活T细胞并引导其攻击ALL细胞。EHA大会上展示的双特异性抗体在临床试验中表现出了较好的疗效。

三、靶向治疗的新策略

靶向治疗是针对ALL细胞特定分子标志物的治疗方法，旨在减少对正常细胞的损害，提高治疗效果。EHA大会上，研究人员介绍了几种新的靶向治疗策略：

BTK抑制剂

：BTK是B细胞受体信号通路中的关键分子，BTK抑制剂如Ibrutinib等在ALL治疗中显示出了潜在的疗效。

PI3Kδ抑制剂

：PI3Kδ是ALL细胞中重要的信号分子，其抑制剂在临床试验中显示出了对ALL细胞增殖的抑制作用。

四、个体化治疗的探索

个体化治疗是根据患者的遗传特征、分子标志物和临床表现来设计治疗方案的方法。EHA大会上，研究人员分享了ALL个体化治疗的最新研究成果：

基因组学指导下的治疗

：通过对ALL患者的基因组学分析，可以识别出特定的遗传变异，从而为患者提供个性化的治疗方案。

液体活检技术的应用

：液体活检技术可以检测到患者血液中的微小残留病灶（MRD），这对于评估治疗效果和预测疾病复发具有重要意义。

结语

急性淋巴细胞白血病的治疗是一个不断进步的领域。EHA大会提供了一个展示最新研究成果的平台，为全球的血液学工作者提供了宝贵的交流机会。随着新靶点的发现、免疫治疗和靶向治疗的发展，以及个体化治疗的深入探索，我们有理由相信，急性淋巴细胞白血病患者的治疗前景将会更加光明。

徐海山

莆田学院附属医院老院区