化疗与个体化治疗在华氏巨球蛋白血症管理中的角色

华氏巨球蛋白血症（WM）是一种罕见的B淋巴细胞恶性肿瘤，以骨髓中淋巴样浆细胞的增生和单克隆IgM的过量产生为特征。随着我国医疗技术的进步和人口老龄化的加剧，华氏巨球蛋白血症的发病率呈上升趋势。本文将探讨化疗与个体化治疗在华氏巨球蛋白血症管理中的重要性和作用。

一、华氏巨球蛋白血症的临床特点 华氏巨球蛋白血症多发于中老年人群，临床表现多样，包括乏力、贫血、出血倾向、感染易感性增加等。由于IgM的增多，患者还可能出现高黏滞血症，表现为视力模糊、头痛、意识障碍等。诊断依赖于骨髓活检、血清IgM水平检测以及免疫表型分析。

二、化疗在华氏巨球蛋白血症治疗中的地位 化疗是华氏巨球蛋白血症的传统治疗手段，主要通过抑制肿瘤细胞的增殖来控制病情。常用的化疗药物包括烷化剂（如环磷酰胺、苯丁酸氮芥）和嘌呤类似物（如氟达拉滨）。化疗能够快速降低IgM水平，缓解症状，但存在一定的毒副作用，如骨髓抑制、肝肾功能损害等。因此，化疗的适应症和剂量需要根据患者的年龄、基础疾病和耐受性进行个体化调整。

三、个体化治疗在华氏巨球蛋白血症管理中的重要性 随着对华氏巨球蛋白血症发病机制的深入认识，个体化治疗理念逐渐成为治疗的主流。个体化治疗根据患者的基因突变、免疫表型、疾病亚型等信息，制定针对性的治疗方案。目前，个体化治疗主要包括以下几方面：

免疫调节治疗：通过增强机体免疫力或抑制异常免疫反应，控制疾病进展。常用的药物包括来普唑、利妥昔单抗等。免疫调节治疗毒副作用较小，适合于老年、多并发症或不耐受化疗的患者。

靶向治疗：针对华氏巨球蛋白血症的关键信号通路，如BTK、PI3K等，抑制肿瘤细胞的增殖和存活。以伊布替尼为代表的BTK抑制剂已在临床广泛应用，疗效显著，但价格昂贵，且可能出现出血、感染等并发症。

造血干细胞移植：对于年轻、高危的患者，可考虑行自体或异基因造血干细胞移植，以期获得长期生存。但移植相关并发症和死亡率较高，需谨慎评估适应症。

支持治疗：包括输血、抗感染、降黏治疗等，旨在缓解症状、改善生活质量。支持治疗应贯穿于华氏巨球蛋白血症的全程管理中。

四、总结 华氏巨球蛋白血症的治疗需要综合考虑化疗、个体化治疗等多种手段，制定个体化的治疗方案。化疗在控制病情中发挥重要作用，但需权衡疗效和毒副作用。个体化治疗能够提高疗效、降低毒副作用，是未来的发展方向。临床医生应根据患者的具体情况，制定合理的治疗方案，以期获得最佳的治疗效果和生活质量。

周亚南

苏州永鼎医院