儿童白血病是一种什么样的疾病？

儿童白血病是一种起源于骨髓造血组织的恶性肿瘤，也称为浆细胞白血病。它主要影响儿童和青少年，是儿童最常见的癌症之一。本文将详细介绍儿童白血病的病理特点、临床表现、诊断方法，以及药物治疗的最新进展。

一、儿童白血病的病理特点 儿童白血病的发病机制尚不完全清楚，可能与遗传因素、病毒感染、化学物质暴露、电离辐射等多种因素有关。其主要病理特点是骨髓中异常的白血病细胞大量增殖，抑制正常造血功能，导致贫血、出血和感染等临床表现。根据白血病细胞的形态和免疫表型，可分为急性淋巴细胞白血病（ALL）和急性髓细胞白血病（AML）两大类。

二、儿童白血病的临床表现 儿童白血病的临床表现多样，主要表现为贫血、出血和感染。贫血可引起乏力、面色苍白、心悸等症状；出血可表现为皮肤瘀点、鼻衄、牙龈出血等；感染可导致发热、咳嗽、腹泻等。此外，部分患儿还可出现肝脾肿大、淋巴结肿大等体征。一旦出现上述症状，应尽早就诊，进行相关检查以明确诊断。

三、儿童白血病的诊断方法 儿童白血病的诊断主要依靠骨髓穿刺和活检。骨髓涂片检查可观察到大量的白血病细胞，细胞形态异常，核浆比例失调。此外，免疫表型分析、染色体核型分析等辅助检查有助于分型和预后评估。血液学检查（如血常规、凝血功能）和影像学检查（如B超、CT）也有助于评估病情和监测疗效。

四、儿童白血病的药物治疗进展 儿童白血病的治疗以化疗为主，旨在完全消除白血病细胞，恢复正常造血功能。化疗方案包括诱导缓解、巩固强化和维持治疗三个阶段。近年来，随着分子靶向治疗和免疫治疗的发展，儿童白血病的药物治疗取得了显著进展。

诱导缓解：采用多种药物联合化疗，如长春新碱、泼尼松、柔红霉素等，目的是使白血病细胞数量显著减少，达到临床完全缓解。

巩固强化：在诱导缓解后，进一步采用大剂量化疗，如阿糖胞苷、环磷酰胺等，以消灭微小残留白血病细胞，降低复发风险。

维持治疗：采用低剂量、长疗程的化疗药物，如甲氨蝶呤、6-巯基嘌呤等，以延长缓解期，提高长期生存率。

分子靶向治疗：针对白血病细胞的特定分子靶点，如BCR-ABL融合基因、FLT3突变等，采用酪氨酸激酶抑制剂等靶向药物，提高治疗的特异性和有效性。

免疫治疗：通过激活或增强机体的免疫反应，如嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，特异性识别和杀伤白血病细胞，减少对正常细胞的损害。

综上所述，儿童白血病是一种严重威胁儿童健康的恶性肿瘤。早期诊断和规范治疗至关重要。随着新药和新疗法的不断涌现，儿童白血病的疗效和预后得到了显著改善。广大医务工作者应不断学习，提高诊疗水平，为患儿提供个体化、精准化的治疗方案。同时，加强科普宣教，提高家长和社会对儿童白血病的认识和重视，共同为患儿的健康保驾护航。

张倩

北京大学深圳医院