北京大众健康科普促进会
多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma，MM）是一种起源于骨髓中浆细胞的恶性肿瘤，其发病率随着年龄增长而增加。随着人口老龄化，MM的发病率逐年上升。尽管近年来新型药物治疗显著提高了MM患者的生存率，但MM仍是一种不可治愈的疾病，且复发率较高。因此，探索更有效的治疗手段以提高患者的生存质量和预后是当前研究的热点。造血干细胞移植（Hematopoietic Stem Cell Transplantation，HSCT）作为一种有效的治疗手段，已被广泛应用于MM的治疗中。本文将综述HSCT在MM治疗中的研究进展和最新指南。
移植在MM治疗中的地位
HSCT在MM治疗中的地位经历了多次变迁。在20世纪80-90年代，自体HSCT（Auto-HSCT）已成为MM患者的首选治疗手段。随着新药的不断涌现，如蛋白酶体抑制剂（PIs）和免疫调节剂（IMiDs），MM患者的生存率显著提高，但HSCT在MM治疗中的地位并未受到动摇。近年来，多项研究表明，对于适合移植的MM患者，HSCT仍能带来显著的生存获益。因此，HSCT在MM治疗中仍占有重要地位。
移植适应症和时机的选择
对于适合移植的MM患者，移植时机的选择至关重要。既往研究表明，对于适合移植的MM患者，早期移植（诱导治疗后立即进行）可带来更好的生存获益。但近年来，随着新药的广泛应用，部分研究认为延迟移植（诱导治疗后4-6个周期进行）同样能带来较好的生存结果，且可降低移植相关的并发症。因此，对于移植时机的选择，需要综合考虑患者的年龄、体能状态、疾病负荷、诱导治疗方案等因素。
移植前预处理方案的选择
预处理方案的选择对移植的成功率和安全性至关重要。目前，最常见的预处理方案为高剂量美法仑（Mel）。然而，部分患者对美法仑不耐受或存在严重并发症，需要调整预处理方案。近年来，多项研究探索了其他预处理方案，如低剂量美法仑联合PIs或IMiDs。这些方案在降低移植相关并发症的同时，并未显著影响移植的疗效。因此，对于不适合接受标准预处理方案的患者，可考虑调整预处理方案以提高移植的安全性。
移植后维持治疗的选择
移植后维持治疗可进一步巩固移植的疗效，延长患者的生存时间。目前，多项研究证实，PIs和IMiDs是有效的维持治疗方案。此外，近年来新型药物如单克隆抗体、CAR-T细胞治疗等在MM治疗中显示出良好的疗效，有望成为新的维持治疗选择。
移植相关并发症的预防和管理
尽管HSCT是一种有效的治疗手段，但移植相关的并发症，如移植物抗宿主病（GVHD）、感染等，仍是影响移植成功率和患者生活质量的重要因素。因此，预防和管理移植相关并发症至关重要。对于GVHD的预防，可采用免疫抑制剂如环孢素、他克莫司等。对于感染的预防，可采取预防性抗生素、抗病毒、抗真菌治疗。此外，移植前对患者进行严格的评估，排除感染、器官功能不全等禁忌症，也是降低移植相关并发症的有效措施。
未来研究方向
尽管HSCT在MM治疗中取得了显著进展，但仍存在一些问题和挑战，如移植适应症的选择、预处理方案的优化、移植相关并发症的预防和管理等。未来研究需要进一步探索这些问题，以提高HSCT在MM治疗中的疗效和安全性。此外，新型药物、免疫治疗等新兴治疗手段的不断涌现，也为HSCT在MM治疗中的应用提供了新的机遇和挑战。
总之，HSCT在MM治疗中仍占有重要地位，对于适合移植的MM患者，HSCT可带来显著的生存获益。然而，移植时机的选择、预处理方案的优化、移植相关并发症的预防和管理等问题仍需要进一步探索和研究。随着新药和新兴治疗手段的不断发展，HSCT在MM治疗中的应用前景将更加广阔。
张延清
南方医科大学深圳医院
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