急性髓系白血病患者的治疗？

急性髓系白血病（Acute Myeloid Leukemia, AML）是一类造血干细胞异常增殖的恶性疾病，其特点是骨髓中异常的髓系原始细胞过度增长，导致正常造血功能受损。本文将详细介绍急性髓系白血病的常见治疗策略。

1. 化疗

化疗是急性髓系白血病治疗的基石，其目的是通过药物杀死白血病细胞，恢复正常的骨髓功能。常用的化疗药物包括：

蒽环类抗生素

：如多柔比星、柔红霉素等，通过插入DNA分子中，干扰其复制和转录。

阿拉伯糖苷酶

：如阿糖胞苷，抑制DNA聚合酶，阻止白血病细胞DNA的合成。

蒽醌类化合物

：如米托蒽醌，通过破坏细胞膜结构和抑制DNA合成来杀伤细胞。

化疗方案通常分为诱导治疗和巩固治疗两个阶段。诱导治疗旨在迅速减少白血病细胞数量，恢复骨髓的正常造血功能；巩固治疗则在诱导治疗后进行，旨在彻底清除残留的白血病细胞，降低复发风险。

2. 靶向治疗

随着对AML分子机制的深入研究，靶向治疗逐渐成为治疗的重要手段。靶向治疗通过特异性作用于白血病细胞的分子靶点，减少对正常细胞的损害。常见的靶向治疗药物包括：

FLT3抑制剂

：如米哚妥林、吉妥妥珠单抗等，针对FLT3突变的AML患者，抑制FLT3信号通路，抑制白血病细胞增殖。

IDH抑制剂

：如艾尼妥珠单抗、艾尼妥珠单抗等，针对IDH突变的AML患者，抑制IDH酶活性，减少异常代谢产物的积累。

靶向治疗可以单独使用，也可以与化疗联合应用，提高治疗效果。

3. 免疫治疗

免疫治疗通过激活或增强患者自身的免疫系统，识别和攻击白血病细胞。常见的免疫治疗手段包括：

嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法

：通过基因工程技术改造患者的T细胞，使其表达针对白血病细胞表面抗原的特异性受体，增强T细胞对白血病细胞的杀伤能力。

免疫检查点抑制剂

：如PD-1/PD-L1抑制剂，解除白血病细胞对T细胞的免疫逃逸，恢复T细胞的杀伤功能。

免疫治疗在AML治疗中仍处于探索阶段，但已显示出良好的应用前景。

4. 造血干细胞移植

对于部分高风险或复发难治的AML患者，造血干细胞移植是重要的治疗手段。通过清除异常的骨髓细胞，再输入健康的造血干细胞，重建正常的造血和免疫功能。造血干细胞移植包括：

异基因移植

：使用健康供者的造血干细胞，存在移植物抗宿主病（GVHD）的风险。

自体移植

：使用患者自身的造血干细胞，GVHD风险较低，但复发率相对较高。

造血干细胞移植需要严格的适应症筛选和个体化治疗方案。

5. 支持治疗

支持治疗旨在缓解症状、预防并发症、提高生活质量。常见的支持治疗措施包括：

抗感染治疗

：预防和治疗感染，如使用抗生素、抗病毒药物等。

输血治疗

：改善贫血、出血等症状，如输注红细胞、血小板等。

营养支持

：改善患者的营养状况，提高机体抵抗力。

总之，急性髓系白血病的治疗需要综合考虑患者的年龄、基础疾病、分子遗传学特征等因素，制定个体化的治疗方案。随着新药和新技术的不断涌现，AML患者的预后有望得到进一步改善。

张兴

中山大学附属第六医院