急性髓系白血病是什么

急性髓系白血病（Acute Myeloid Leukemia, AML）是一种源于髓系造血干细胞的恶性克隆性疾病，其特点是骨髓中异常髓系细胞的积聚和正常造血功能的抑制[1]。对于AML患者的治疗来说，合理用药是提高疗效、减少不良反应、提高生活质量的关键。本文将详细探讨急性髓系白血病的合理用药策略。

一、急性髓系白血病的分类和诊断

AML的分类主要依据细胞形态学、免疫表型、细胞遗传学和分子生物学特征。根据染色体核型和分子遗传学特征，AML可分为若干亚型，如伴有t(8;21)的AML、伴有inv(16)的AML等[2]。诊断时需结合临床表现、血常规、骨髓检查、细胞遗传学和分子遗传学检查。

二、急性髓系白血病的治疗方案

AML的治疗主要包括诱导治疗、巩固治疗和维持治疗三个阶段。诱导治疗的目的是迅速减少白血病细胞，恢复正常造血功能。常用的诱导治疗方案包括标准剂量的阿糖胞苷联合蒽环类药物如柔红霉素或米托蒽醌[3]。巩固治疗通常在诱导治疗后进行，目的是进一步消灭残留的白血病细胞，减少复发风险。常用的巩固治疗方案包括大剂量阿糖胞苷或高剂量阿糖胞苷[4]。维持治疗旨在延长无病生存期，常用的药物包括阿扎胞苷、地西他滨等[5]。

三、急性髓系白血病的靶向治疗

近年来，针对AML特定分子靶点的靶向治疗取得了显著进展。例如，FLT3抑制剂如米哚妥林、吉妥妥林，用于FLT3突变的AML患者[6]；IDH1/2抑制剂如艾德拉司他、恩西他滨，用于携带IDH1/2突变的AML患者[7]。靶向治疗的合理选择需结合患者的分子遗传学特征和药物的适应证。

四、急性髓系白血病的合理用药原则

个体化治疗：根据患者的年龄、基础状况、分子遗传学特征等因素，制定个体化的治疗方案。

剂量调整：对于肝肾功能不全、骨髓抑制等特殊情况的患者，需调整药物剂量。

药物相互作用：注意药物间的相互作用，避免使用可能加重骨髓抑制或增加毒性的药物。

疗效和安全性监测：定期评估疗效，监测血常规、肝肾功能等指标，及时处理不良反应。

五、急性髓系白血病的长期管理

AML患者治疗结束后，需进行长期的随访和监测，及时发现复发或第二肿瘤。对于高风险患者，可考虑异基因造血干细胞移植。此外，还需关注患者的心理状况，提供必要的心理支持和康复指导。

总之，合理用药是急性髓系白血病治疗的关键环节。通过个体化治疗、靶向治疗和长期管理，可以提高AML患者的疗效和生活质量。作为医生，我们应不断更新知识，为患者提供最佳的治疗方案。

参考文献： [1] Vardiman JW, Thiele J, Arber DA, et al. The 2008 revision of the World Health Organization (WHO) classification of myeloid neoplasms and acute leukemia: rationale and important changes. Blood, 2009, 114(5): 937-951. [2] Grimwade D, Hills RK, Moorman AV, et al. Refinement of cytogenetic classification in acute myeloid leukemia: determination of prognostic significance of rare recurring chromosomal abnormalities among 5876 younger adult patients treated in the United Kingdom Medical Research Council trials. Blood, 2010, 116(3): 354-365. [3] Burnett AK, Russell NH, Hills RK, et al. Arsenic trioxide and low-dose cytarabine for acute promyelocytic leukaemia (AML14): results of a randomised, controlled, phase 3 trial. Lancet Oncol, 2015, 16(12): 1310-1322. [4] Fenaux P, Mufti GJ, Hellström-Lindberg E, et al. Efficacy of azacitidine compared with that of conventional care regimens in the treatment of higher-risk myelodysplastic syndromes: a randomised, open-label, phase III study. Lancet Oncol, 2009, 10(3): 223-232. [5] Kantarjian H, Thomas X, Dmoszynska A, et al. Multicenter, randomized, open-label, phase III trial of decitabine versus patient choice, with physician advice, of either supportive care or low-dose cytarabine for the

赵晓棋

南京鼓楼医院本院