白血病用药指导意见

毛细胞白血病-变异型（HCL-v）是一种较为罕见的慢性白血病类型，其特点是骨髓中毛细胞的异常增多。本文将详细介绍HCL-v的药物治疗原则和常用药物，为临床治疗提供参考。

疾病概述 HCL-v是一种起源于骨髓的慢性白血病，其毛细胞表面表达CD123、CD25等特异抗原。HCL-v的临床表现多样，可表现为脾大、贫血、反复感染等。诊断依赖于骨髓穿刺、流式细胞术等检查，确诊需结合临床表现。

治疗原则 HCL-v的治疗原则主要包括： (1) 对症支持治疗，改善贫血、感染等症状； (2) 应用特异性药物，如嘌呤核苷类似物、CD20单抗等，针对毛细胞发挥作用； (3) 持续监测病情变化，调整治疗方案，争取获得最佳疗效。

常用药物 (1) 嘌呤核苷类似物 嘌呤核苷类似物是HCL-v的一线治疗药物，代表药物有克隆拉滨、氟达拉滨等。其作用机制是掺入DNA，抑制DNA合成，导致毛细胞凋亡。一般采用静脉滴注给药，3-4周为一个疗程，总剂量约20-30mg/m^2。常见不良反应包括骨髓抑制、肝功能异常等。

(2) CD20单抗 CD20单抗是针对B淋巴细胞表面CD20抗原的单克隆抗体，代表药物有利妥昔单抗。其作用机制包括抗体依赖性细胞介导的细胞毒作用、补体依赖性细胞毒作用等。一般采用静脉滴注给药，每2-4周一次，总剂量约375mg/m^2。常见不良反应包括发热、皮疹、输液反应等。

(3) 来那度胺 来那度胺是一种免疫调节剂，通过抑制肿瘤坏死因子α等炎症因子发挥作用。其作用机制尚未完全明确，可能与抑制血管生成、促进毛细胞凋亡等有关。一般采用口服给药，每天25mg，持续21天。常见不良反应包括皮疹、腹泻、血小板减少等。

治疗方案 对于初治HCL-v患者，可首选嘌呤核苷类似物单药或联合CD20单抗治疗。若病情较重，可考虑联合来那度胺等其他药物。对于复发难治HCL-v患者，可尝试CD20单抗联合其他药物的方案，如硼替佐米、依鲁替尼等。具体治疗方案需结合患者病情、耐受性等因素制定。

疗效评估 HCL-v的疗效评估主要包括症状、体格检查、实验室检查等方面。一般每3个月评估一次疗效，包括脾脏大小、血常规、骨髓穿刺等。若病情稳定，可继续原方案治疗；若病情进展，需调整治疗方案。

总之，HCL-v的治疗需要综合考虑患者的病情、耐受性等因素，制定个体化的治疗方案。在疾病缓解期，还需定期随访监测病情变化，及时调整治疗方案，以获得最佳疗效。相信随着新药的不断研发，HCL-v患者的预后将不断改善。

李章坤

东莞市人民医院红楼院区