肝内胆管癌（ICC）患者预后通常较差，近年来发病率一直在上升，几乎没有治疗选择[1]。

肝内胆管癌（ICC）是一种发生在胆管上皮细胞的恶性肿瘤，近年来其发病率不断上升，给患者的预后带来了严峻的挑战。ICC的预后通常较差，且治疗选择相对有限。本文将深入探讨肝内胆管癌的治疗进展，特别是FGFR突变在其中的作用。

ICC的治疗现状

肝内胆管癌（ICC）由于其隐匿性，往往在诊断时已处于晚期，导致手术切除成为可能的唯一根治手段。然而，由于肿瘤的位置和侵袭性，许多患者无法接受手术。此外，对于不能手术切除的ICC患者，传统的化疗效果并不理想。因此，探索新的治疗策略对于改善ICC患者的生存质量和预后至关重要。

FGFR突变在ICC中的作用

FGFR（成纤维细胞生长因子受体）是一类跨膜酪氨酸激酶受体，在细胞增殖、分化和存活中起着关键作用。在ICC中，FGFR突变是一种常见的分子改变，特别是在FGFR2基因上。FGFR2基因融合或突变可导致FGFR信号通路的持续激活，进而促进肿瘤细胞的增殖和侵袭。

FGFR抑制剂的研究进展

针对FGFR突变的ICC患者，FGFR抑制剂提供了一种新的治疗选择。这些药物通过抑制FGFR信号通路的活性，从而阻止肿瘤细胞的生长和扩散。近年来，多项临床研究已经证实了FGFR抑制剂在FGFR突变的ICC患者中的疗效。

临床研究案例

一项多中心、开放标签的II期临床试验评估了一种FGFR抑制剂在FGFR2基因融合的ICC患者中的疗效和安全性。结果显示，该药物能够显著延长患者的无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。此外，该药物的耐受性良好，不良反应可控。

FGFR抑制剂的联合治疗

除了单药治疗，FGFR抑制剂与其他药物的联合治疗也是研究的热点。例如，FGFR抑制剂与化疗药物或免疫检查点抑制剂的联合使用，可能进一步提高治疗效果，尤其是在FGFR突变阳性的ICC患者中。

结论

肝内胆管癌（ICC）的治疗策略正在不断进步，FGFR突变的发现为ICC患者提供了新的治疗希望。FGFR抑制剂的出现为FGFR突变阳性的ICC患者带来了显著的生存获益。未来，随着更多临床研究的开展和新药物的开发，我们期待能够为ICC患者提供更有效、更个性化的治疗选择。同时，对于FGFR突变的检测和靶向治疗的研究，将进一步推动ICC治疗领域的发展，改善患者的预后。

李家宁

中山大学肿瘤防治中心黄埔院区