什么是急性早幼粒细胞白血病是急性髓系白血病

急性早幼粒细胞白血病（Acute Promyelocytic Leukemia, APL）是急性髓系白血病（Acute Myeloid Leukemia, AML）的一种亚型，其特点是骨髓中异常增多的早幼粒细胞。这种类型的白血病占所有急性髓系白血病的10%左右。由于其具有独特的生物学特性和临床表现，APL的治疗策略也与其他类型的AML有所不同。本文将详细介绍急性早幼粒细胞白血病的治疗与进展。

一、APL的病因及病理机制

APL的发病与染色体易位有关，最常见的是t(15;17)(q22;q12)染色体易位，导致PML/RARα融合基因的形成。该融合基因编码的蛋白具有转录抑制活性，影响细胞分化和凋亡，从而促使白血病的发生。

二、APL的临床表现

APL患者常有贫血、出血倾向、发热、感染等症状，部分患者还伴有皮肤瘀斑、肝脾肿大等体征。此外，APL患者易发生弥散性血管内凝血（DIC），导致严重的出血和器官损伤。

三、APL的诊断

APL的诊断主要依据骨髓细胞形态学、免疫表型分析、染色体及分子生物学检测。骨髓中早幼粒细胞比例增高、免疫表型以CD33、CD13等髓系标记阳性，以及染色体t(15;17)和PML/RARα融合基因阳性是APL的诊断依据。

四、APL的治疗

诱导分化治疗：全反式维甲酸（ATRA）和三氧化砷（ATO）是APL诱导分化治疗的两大核心药物。ATRA通过诱导PML/RARα融合蛋白的降解，促进白血病细胞分化；ATO则通过诱导细胞凋亡发挥抗白血病作用。两者联合应用可显著提高诱导分化治疗的疗效。

化疗：对于ATRA和ATO治疗无效或者复发的患者，可采用蒽环类抗生素如柔红霉素联合阿糖胞苷（Ara-C）的化疗方案。对于高危患者，可在诱导分化治疗后序贯应用化疗，以进一步提高缓解率和生存率。

靶向治疗：针对PML/RARα融合基因的靶向治疗是APL治疗的新方向。目前研究较为深入的是蛋白酶体抑制剂硼替佐米，通过抑制PML/RARα蛋白的降解，促进白血病细胞的分化和凋亡。

造血干细胞移植：对于部分高危或复发难治的APL患者，造血干细胞移植是唯一可能根治的手段。同胞全相合供者移植的疗效较好，对于无合适供者的患者，也可选择单倍体相合移植或者脐带血移植。

五、APL治疗的预后

随着ATRA、ATO等药物的应用，APL已成为预后相对较好的白血病类型。对于低危患者，长期生存率可达70%以上；即使对于高危患者，通过化疗、靶向治疗等综合治疗，长期生存率也可达50%左右。

总之，急性早幼粒细胞白血病的治疗已取得显著进展，诱导分化治疗、化疗、靶向治疗等多种手段的综合应用，有望进一步提高APL患者的疗效和生存质量。未来还需进一步探索新的治疗靶点和策略，以期实现APL的治愈。

徐鹏杰

宁波市医疗中心李惠利医院东部院区