华氏巨球蛋白血症治疗

华氏巨球蛋白血症（Waldenström Macroglobulinemia, WM）是一种罕见的淋巴浆细胞淋巴瘤，其特征为骨髓中克隆性淋巴浆细胞的增生，导致血浆中异常免疫球蛋白（IgM）水平的显著升高。这种病症虽然进展缓慢，但未经治疗的WM会逐渐加重，影响患者的生活质量和预期寿命。本文将综述WM的治疗方案和最新研究进展。

首先，WM的治疗目标是控制症状、减缓疾病进展、提高生活质量，并尽可能延长生存期。治疗策略的选择需根据患者的年龄、健康状况、疾病阶段及症状的严重程度综合考量。常见的症状包括乏力、夜汗、体重减轻、脾肿大、肝肿大、贫血、高粘滞血症、出血倾向和神经病变等。

对于无症状或症状轻微的患者，可以选择观察等待策略，定期监测病情进展，直到症状显著或病情恶化时才开始治疗。对于有症状的患者，治疗主要包括化疗、免疫调节剂治疗、靶向治疗、支持性治疗和造血干细胞移植。

化疗是WM的传统治疗手段，常用药物包括苯达莫司汀、环磷酰胺、多柔比星、泼尼松等。这些药物可以抑制肿瘤细胞的生长，缓解症状，但可能导致骨髓抑制、感染、出血等副作用。近年来，新的化疗药物如克拉屈滨、来普唑胺等也被用于WM的治疗，显示出较好的疗效和耐受性。

免疫调节剂如沙利度胺、来普唑胺等通过调节免疫反应，抑制肿瘤细胞的生长和存活，对于WM患者也显示出一定的疗效。这些药物的副作用相对较轻，但可能导致疲劳、皮疹、便秘、周围神经病变等。

靶向治疗药物如伊布替尼、泽布替尼等通过抑制B细胞受体信号通路，抑制肿瘤细胞的生长和存活。这些药物对WM患者显示出良好的疗效和耐受性，已成为WM的一线治疗选择。然而，长期使用可能导致心脏毒性、高血压、出血等副作用。

支持性治疗包括输血、血浆置换、抗凝治疗等，用于缓解贫血、高粘滞血症、出血倾向等症状。对于症状严重、不能耐受化疗或靶向治疗的患者，支持性治疗是一种重要的治疗手段。

造血干细胞移植是一种潜在的治愈手段，适用于年轻、健康、疾病进展较快的WM患者。然而，移植相关的并发症和死亡率较高，限制了其在WM治疗中的应用。近年来，研究者们正在探索自体造血干细胞移植、减低强度预处理移植等新的移植策略，以提高移植的安全性和疗效。

总之，WM的治疗需要综合考虑患者的个体差异和疾病特点，制定个体化的治疗方案。随着新药的不断研发和临床试验的开展，WM的治疗前景将更加乐观。然而，WM仍是一种罕见疾病，需要加强多学科合作，提高公众的认识和重视，为WM患者提供更好的诊疗服务。

荆凯鹏

广东医科大学附属医院