TKI 药物在白血病治疗中的新进展与合理用药策略

TKI 药物在白血病治疗中的新进展与合理用药策略

近年来，随着医学研究的不断深入和生物技术的飞速发展，靶向治疗已成为白血病治疗领

域的重要里程碑。其中，酪氨酸激酶抑制剂（Tyrosine Kinase Inhibitors, TKI）作为一

类针对特定信号通路的靶向药物，在慢性髓系白血病（CML）、急性淋巴细胞白血病

（ALL）及部分急性髓系白血病（AML）的治疗中展现出了卓越的疗效，显著改善了患者

的生存质量和预后。本文旨在探讨 TKI 在白血病治疗中的最新应用迚展，并提出合理用药

策略，以期为临床医生提供实际指导。

TKI 药物的作用机制

TKI 通过特异性地抑制细胞内酪氨酸激酶活性，阻断异常信号传导通路，从而抑制白血病

细胞的增殖并诱导其凋亡。在 CML 中，BCRABL 融合基因产生的 BCRABL 蛋白是疾病发

生发展的关键，而伊马替尼（Imatinib）、尼洛替尼（Nilotinib）和达沙替尼

（Dasatinib）等 TKI 药物能够高效结合并抑制 BCRABL 蛋白的活性，使疾病迚入慢性期

甚至实现分子学缓解。此外，TKI 还在其他类型白血病中通过抑制 FLT3ITD、JAK2 等突

变基因相关激酶的活性，发挥治疗作用。

应用进展

1. CML 治疗的新篇章：自伊马替尼问世以来，CML 患者的五年生存率大幅提升。随着第

二代、第三代 TKI 的相继问世，如尼洛替尼和达沙替尼，不仅提高了疗效，还减少了耐药

性的发生，使得更多患者能够长期维持无治疗缓解（TFR）状态。

2. 拓展至其他白血病类型：近年来，研究发现 TKI 在 ALL 和 AML 中的特定亚群中也表现

出良好的治疗潜力。例如，针对携带 FLT3ITD 突变的 AML 患者，米哚妥林

（Midostaurin）联合化疗显著提高了缓解率和生存率。

3. 个性化治疗方案：基于患者的基因检测结果，制定个性化的 TKI 治疗方案已成为趋势。

这不仅可以提高治疗的有效性，还能减少不必要的药物暴露和副作用。

合理用药策略

1. 精准诊断，明确靶点：在应用 TKI 前，应通过基因检测明确患者是否存在可靶向的分子

异常，确保治疗有的放矢。

2. 选择合适药物与剂量：根据患者的具体病情、年龄、肝肾功能等因素，选择最适合的

TKI 药物及剂量。同时，需关注药物间的相互作用，避免不良反应。

3. 监测疗效与副作用：定期监测患者的血液学指标、骨髓象及分子学标志，评估治疗效果，

及时调整治疗方案。同时，密切关注 TKI 可能引起的骨髓抑制、心脏毒性等副作用，及时

处理。

4. 长期管理，追求 TFR：对于达到深度分子学缓解的患者，可考虑停药尝试 TFR。但需严

格监测病情，一旦复发及时重启治疗。

5. 多学科协作：白血病的治疗是一个复杂的过程，需要血液科、心内科、感染科等多学科

团队的紧密协作，共同制定和优化治疗方案。

结语

TKI 药物在白血病治疗中的应用，无疑为患者带来了新的希望。随着研究的深入和技术的

迚步，我们有理由相信，未来将有更多高效、低毒的 TKI 药物问世，迚一步推动白血病治

疗向更加精准、个体化的方向发展。作为临床医生，应紧跟时代步伐，掌握最新治疗迚展，

为患者提供更加科学、合理的治疗方案，共同守护患者的生命健康。

刘乐佳

乐山市人民医院本部