CML 进展期的治疗：基于疾病原理的深入解析

CML 进展期的治疗：基于疾病原理的深入解析

慢性粒细胞白血病（CML）是一种起源于造血干细胞的恶性克隆性疾病，其病程通常分为慢 性期（CP）、加速期（AP）和急变期（BP）三个阶段。随着疾病的进展，尤其是进入加速 期和急变期后，治疗难度显著增加，预后也相对较差。本文将从 CML 进展期的疾病原理出 发，探讨其治疗策略。

一、CML 进展期的疾病原理

CML 的发病机制主要涉及 BCR-ABL 融合基因的形成，该基因编码的蛋白具有异常的酪氨酸激 酶活性，导致细胞增殖失控和凋亡受阻。在慢性期，虽然疾病进展缓慢，但随着时间的推移， 部分患者会进入加速期和急变期。这两个阶段的患者往往伴有更严重的骨髓增生异常、细胞 遗传学改变和基因突变，使得治疗变得更加复杂。

二、CML 进展期的治疗策略

1. 酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗

TKI 是目前 CML 治疗的核心药物，能够特异性地抑制 BCR-ABL 融合蛋白的酪氨酸激酶活 性，从而阻断癌细胞的增殖信号。对于 CML 进展期的患者，TKI 治疗仍然是首选方案。然而， 随着疾病的进展，部分患者可能对 TKI 产生耐药性或不耐受性，此时需要调整治疗方案或考 虑其他治疗方法。

2. 联合化疗

对于 TKI 治疗无效或不耐受的 CML 进展期患者，联合化疗可能是一个有效的选择。化疗 药物能够直接杀伤癌细胞，但同时也会对正常细胞造成损伤，因此需要在专业医生的指导下 进行。联合化疗方案通常包括多种化疗药物的组合使用，以提高治疗效果并减少不良反应。

3. 异基因造血干细胞移植（Allo-HSCT）

Allo-HSCT 是目前唯一有可能治愈 CML 的方法，特别是对于进展期患者而言。通过移植健 康的造血干细胞来替代患者体内病变的造血干细胞，从而恢复正常的造血功能。然而， Allo-HSCT 也存在一定的风险，如移植失败、移植物抗宿主病等，因此需要在严格评估患者 身体状况和移植风险后进行。

4. 个体化治疗

由于 CML 进展期患者的病情复杂多变，因此个体化治疗显得尤为重要。医生需要根据患 者的具体病情、身体状况、治疗反应等因素制定个性化的治疗方案，并在治疗过程中密切监 测病情变化，及时调整治疗方案以获得最佳的治疗效果。

三、结语

CML 进展期的治疗是一个复杂而长期的过程，需要综合考虑患者的具体情况和疾病原理来 制定个性化的治疗方案。通过 TKI 治疗、联合化疗、Allo-HSCT 以及个体化治疗等多种手段的 综合应用，可以最大限度地提高治疗效果并改善患者的生活质量。同时，患者也需要积极配 合医生的治疗方案并保持乐观的心态，以获得最佳的治疗效果。

王慧

山东省肿瘤防治研究院