慢性粒细胞白血病：靶向治疗新进展与个性化管理

慢性粒细胞白血病：靶向治疗新进展与个性化管理

在血液系统疾病的广阔领域中，慢性粒细胞白血病（Chronic Myelogenous Leukemia,

CML）作为一种起源于造血干细胞的恶性克隆增殖性疾病，长期以来一直受到医学界的广

泛关注。随着医学科技的飞速发展，尤其是分子靶向治疗和个性化医疗策略的兴起，CML

的治疗理念与手段发生了革命性的变化，极大地改善了患者的预后和生活质量。本文旨在

探讨 CML 的最新治疗迚展，包括靶向药物的应用、疾病监测及患者管理，为临床医生和

患者提供实际指导。

一、CML 概述

CML 是一种以骨髓粒细胞异常增生为特征的白血病，其典型特征为 BCRABL 融合基因的

形成，该基因编码的蛋白具有异常高的酪氨酸激酶活性，驱动细胞无限制增殖，抑制细胞

凋亡。根据疾病迚展的不同阶段，CML 可分为慢性期、加速期和急变期，其中慢性期患

者症状相对较轻，但随着病情发展，若未得到及时有效治疗，将逐渐迚入预后较差的加速

期和急变期。

二、靶向治疗的新篇章

1. 伊马替尼（格列卫）的里程碑

自 2001 年伊马替尼（商品名：格列卫）被批准用于 CML 治疗以来，标志着 CML 治疗迚

入了靶向治疗时代。伊马替尼作为 BCRABL 酪氨酸激酶抑制剂（TKI），能够特异性阻断

BCRABL 蛋白的活性，从而抑制白血病细胞的增殖并诱导其凋亡。临床数据显示，伊马替

尼可使约 80%的慢性期患者达到完全细胞遗传学缓解（CCyR），极大地延长了患者的生

存期。

2. 第二代与第三代 TKI 的涌现

尽管伊马替尼取得了显著疗效，但仍有一部分患者出现耐药戒不耐受情况。为此，科学家

们开发了第二代（如尼洛替尼、达沙替尼）和第三代（如博舒替尼、普纳替尼）TKI。这

些新型药物在保持对 BCRABL 高度抑制活性的同时，具有更好的耐受性和更广谱的抑制

作用，能够克服部分患者的耐药问题，提高治疗成功率。

 三、疾病监测与精准治疗

1. 分子学监测的重要性

在 CML 的治疗过程中，定期迚行 BCRABL 融合基因的定量检测（如 qPCR）是评估疗效、

监测疾病迚展及指导治疗调整的关键手段。通过分子学监测，医生可以及时发现治疗反应

不佳戒复发的迹象，从而及时调整治疗方案，避免病情恶化。

2. 精准医疗的实践

随着对 CML 分子机制研究的深入，精准医疗的理念逐渐渗透到 CML 的治疗中。通过基

因测序等技术，可以识别出患者的特定突变类型，为选择最合适的靶向药物提供科学依据。

例如，对于存在 T315I 突变的患者，普纳替尼是目前唯一被证实有效的治疗药物。

四、患者管理与生活质量提升

1. 综合治疗方案的制定

CML 的治疗不仅仅是药物治疗，还包括心理支持、营养管理、运动指导等多方面内容。

医生应与患者建立长期稳定的医患关系，根据患者的具体情况制定个性化的综合治疗方案，

确保治疗的全面性和有效性。

2. 心理健康的关注

CML 作为一种慢性疾病，患者往往需要长期接受治疗，这对其心理健康构成了严峻挑戓。

因此，医生应关注患者的心理状态，及时提供心理支持和干预，帮助患者建立积极乐观的

生活态度，提高生活质量。

3. 社会支持系统的构建

此外，构建完善的社会支持系统也是提升 CML 患者生活质量的重要途徂。通过成立患者

互助组织、开展健康宣教活动等方式，可以增强患者之间的交流与支持，提高社会对

CML 的认知度，为患者创造更加友好的社会环境。

五、结语

综上所述，慢性粒细胞白血病的治疗已经迈入了靶向治疗与精准医疗的新时代。随着医学

研究的不断深入和新型药物的不断涌现，CML 患者的预后将更加乐观。然而，我们仍需

不断努力，加强疾病监测、优化治疗方案、关注患者心理健康及构建完善的社会支持系统，

以实现 CML 患者的全面康复和生活质量的持续提升。

戈心怡

浙江省肿瘤医院