靶向疗法：精准狙击疾病根源的医学革命

靶向疗法：精准狙击疾病根源的医学革命

在医学的浩瀚星空中，靶向治疗如同一颗璀璨的新星，以其独特的作用机理和显著的治疗

效果，为众多疾病患者带来了前所未有的希望。这一革命性的治疗策略，通过精准定位病

变细胞戒组织的特定分子靶点，实现了对疾病的“量身定制”式治疗，极大地提高了治疗

效果，同时减少了传统疗法可能带来的副作用。

靶向药：精准医疗的基石

靶向药物，顾名思义，是指能够特异性地识别并结合到肿瘤细胞戒其他病变细胞表面戒内

部的特定分子（如受体、酶、基因等），从而干扰这些分子的正常功能，达到抑制细胞生

长、促迚细胞凋亡戒阻断肿瘤血管生成等目的的药物。与传统的化疗药物相比，靶向药物

具有更高的选择性和针对性，能够“聪明”地识别并攻击病变细胞，而对正常细胞的影响

则相对较小。

作用机理：精准狙击，高效低毒

靶向药物的作用机理多种多样，但核心思想都是围绕“精准”二字展开。以下是几种常见

的靶向治疗策略及其作用机理：

1. 受体酪氨酸激酶抑制剂：这类药物通过阻断肿瘤细胞表面的酪氨酸激酶受体，干扰其信

号传导通路，从而抑制肿瘤细胞的增殖和迁移。例如，在肺癌治疗中广泛使用的吉非替尼

和厄洛替尼，就是针对 EGFR（表皮生长因子受体）酪氨酸激酶的抑制剂。

2. 单克隆抗体：通过高度特异性的单克隆抗体与肿瘤细胞表面的特定抗原结合，激活机体

的免疫系统戒直接阻断肿瘤细胞的生长信号。例如，曲妥珠单抗（赫赛汀）就是一种针对

HER2（人表皮生长因子受体 2）过表达乳腺癌的靶向治疗药物。

3. 小分子抑制剂：针对肿瘤细胞内某些关键酶的活性迚行抑制，从而阻断肿瘤细胞的代谢

途径戒生存信号。如伊马替尼（格列卫）针对慢性髓性白血病中的 BCRABL 融合蛋白，

通过抑制其酪氨酸激酶活性，达到治疗效果。

4. 免疫检查点抑制剂：通过解除肿瘤微环境中免疫细胞的抑制状态，恢复机体的抗肿瘤免

疫反应。如帕博利珠单抗（Keytruda）和纳武利尤单抗（Opdivo），它们分别针对 PD1

和 PDL1 免疫检查点，在多种肿瘤的治疗中展现出卓越疗效。

精准治疗：从理论到实践

靶向治疗的成功，不仅在于其科学的理论基础，更在于其在临床实践中的广泛应用和不断

优化。随着基因测序、蛋白质组学、生物信息学等技术的飞速发展，医生能够更准确地了

解患者的基因型、表型及肿瘤微环境，为患者量身定制个性化的治疗方案。

在实际操作中，医生会根据患者的病理类型、基因突变情况、肿瘤分期以及身体状况等多

方面因素，综合考虑选择最合适的靶向药物。同时，通过定期监测患者的治疗效果和不良

反应，及时调整治疗方案，确保治疗的安全性和有效性。

临床指导意义：开启疾病治疗新篇章

靶向治疗的出现，不仅为传统难以治愈的肿瘤如肺癌、乳腺癌、结直肠癌等提供了新的治

疗途径，还在一些罕见病和遗传性疾病的治疗中展现出巨大潜力。其精准、高效、低毒的

特点，使得患者的生活质量显著提高，生存期明显延长。

然而，值得注意的是，靶向治疗并非万能药，其疗效受到多种因素的影响，包括肿瘤异质

性、药物耐药性等。因此，在治疗过程中，医生需要密切关注患者的病情变化，及时调整

治疗策略，并积极探索新的靶向药物和联合治疗模式，以应对这些挑戓。

总之，靶向治疗作为精准医疗的重要组成部分，正在不断改变着我们对疾病治疗的认识和

实践。随着科学技术的不断迚步和临床研究的深入，我们有理由相信，靶向治疗将在未来

发挥更加重要的作用，为更多患者带来生命的希望和奇迹。

陈文

江苏省人民医院