基因疗法：重写遗传代码对抗癌症的医疗科普

基因疗法：重写遗传代码对抗癌症的医疗科普

在医学科技日新月异的今天，基因疗法作为一种前沿的治疗手段，正逐步展现出其在抗癌领 域的巨大潜力。这种通过直接操作遗传物质，即 DNA 或 RNA，来治疗疾病的方法，为许多 传统疗法难以攻克的癌症患者带来了新的希望。本文将带您深入了解基因疗法如何通过重写 遗传代码来对抗癌症，并探讨其治疗原理、临床应用、挑战与前景。

一、基因疗法的治疗原理

基因疗法，顾名思义，是通过修改或替换患者体内有缺陷或异常的基因，以达到治疗疾病的 目的。在癌症治疗中，基因疗法主要聚焦于以下几个方面：

1. 靶向癌细胞：癌症的发生往往与细胞内特定基因的突变或异常表达有关。基因疗法能够 精准地识别并作用于这些突变基因，通过抑制其活性或恢复其正常功能，从而阻止癌细胞的 生长和扩散。

2. 增强免疫系统：部分基因疗法还致力于激活患者的免疫系统，使其能够更有效地识别和 攻击癌细胞。例如，通过改造患者的 T 细胞，使其能够特异性地识别并杀死癌细胞，这种方 法被称为 CAR-T 细胞疗法。

3. 递送治疗基因：为了实现上述治疗目标，基因疗法需要将治疗基因安全、有效地递送到 目标细胞内。这通常依赖于病毒载体（如腺相关病毒 AAV、逆转录病毒等）或非病毒载体（如 脂质体、纳米颗粒等）来实现。

二、基因疗法在癌症治疗中的临床应用

近年来，随着基因编辑技术（如 CRISPR-Cas9）和基因递送技术的不断进步，基因疗法在癌 症治疗中的应用取得了显著进展。以下是一些典型的临床应用案例：

1. CAR-T 细胞疗法：该疗法通过收集患者的 T 细胞，在实验室中进行基因改造，使其表达能 够特异性识别癌细胞的嵌合抗原受体（CAR），然后将这些改造后的 T 细胞回输到患者体内。 这些 CAR-T 细胞能够像导弹一样精准地摧毁癌细胞，已在部分血液肿瘤（如急性淋巴细胞白 血病、非霍奇金淋巴瘤）的治疗中取得了令人瞩目的疗效。

2. 溶瘤病毒疗法：利用经过基因改造的病毒作为载体，将治疗基因直接递送到癌细胞内。 这些病毒在癌细胞内复制时会产生毒性蛋白或引发免疫反应，从而杀死癌细胞。同时，它们 还能激活机体的免疫系统，增强对癌细胞的杀伤作用。

3. 基因编辑疗法：利用 CRISPR-Cas9 等基因编辑工具，直接对癌细胞内的突变基因进行修正 或删除，从而恢复细胞的正常功能或诱导其凋亡。虽然这一技术在实体瘤治疗中的应用仍处 于研究阶段，但其前景令人期待。

三、基因疗法面临的挑战与前景

尽管基因疗法在癌症治疗中展现出了巨大的潜力，但其临床应用仍面临诸多挑战：

1. 安全性问题：基因疗法可能引发免疫反应、基因突变等潜在风险，需要严格的安全评估 和监管措施。

2. 递送效率：如何提高治疗基因的递送效率，确保其能够精准地到达目标细胞并发挥作用， 是当前研究的重要方向。

3. 成本高昂：基因疗法的研发和生产成本较高，限制了其在临床上的广泛应用。

然而，随着技术的不断进步和研究的深入，这些挑战有望逐步得到解决。未来，基因疗法有 望成为癌症治疗的重要手段之一，与手术、放疗、化疗等传统疗法相结合，为患者提供更加 个性化、精准的治疗方案。

四、结语

基因疗法作为一种创新的治疗手段，正在逐步改变我们对癌症治疗的认知。通过重写遗传代 码，它为我们提供了对抗癌症的新途径。虽然目前仍面临诸多挑战，但随着科技的进步和研 究的深入，我们有理由相信，基因疗法将在未来为更多癌症患者带来生命的曙光。让我们共 同期待这一天的到来。

陈永发

东莞市第三人民医院总院