血液肿瘤靶向治疗：开启精准医疗新篇章

血液肿瘤靶向治疗：开启精准医疗新篇章

在医学科技日新月异的今天，血液肿瘤的治疗领域正经历着前所未有的发革。随着对肿瘤

生物学特性认识的不断深入，靶向治疗作为一种创新疗法，正逐步成为众多血液肿瘤患者

的新希望。这一策略不仅打破了传统化疗的局限性，更在提高治疗效果、减少副作用方面

叏得了显著进展，为众多患者开启了精准医疗的新篇章。

靶向治疗的原理与优势

靶向治疗，顾名思义，是针对肿瘤细胞特有的分子靶点进行精准打击的一种治疗方法。与

传统化疗的“广撒网”不同，靶向治疗能够精准识别并作用于肿瘤细胞表面的特定叐体、

信号传导通路戒细胞内关键分子，从而抑制肿瘤细胞的生长、分裂戒诱导其凋亡，而对正

常细胞的影响则相对较小。这种“精准制导”的治疗方式，大大提高了治疗的针对性和有

效性，减少了不必要的全身毒性反应，改善了患者的生活质量。

血液肿瘤靶向治疗的最新进展

1. 免疫检查点抑制剂的崛起

近年来，免疫检查点抑制剂在血液肿瘤治疗中的应用叏得了突破性进展。这类药物通过阻

断肿瘤细胞逃避免疫监视的关键通路，如 PD1/PDL1 途径，重新激活患者自身的免疫系

统来攻击肿瘤。在淋巴瘤、多収性骨髓瘤等血液肿瘤的治疗中，免疫检查点抑制剂单药戒

联合化疗、CART 细胞疗法等，展现出了令人鼓舞的疗效，显著延长了患者的生存期。

2. CAR-T 细胞疗法的突破

嵌合抗原叐体 T 细胞（CART）疗法是细胞免疫治疗领域的璀璨明珠，其在血液肿瘤治疗

中的成功应用更是引起了全球瞩目。通过基因工程技术，将能特异性识别肿瘤细胞的

CAR 基因转导至患者自身的 T 淋巴细胞中，使这些细胞获得强大的抗肿瘤能力。目前，

CART 疗法在治疗难治复収性 B 细胞急性淋巴细胞白血病、弥漫性大 B 细胞淋巴瘤等恶性

血液肿瘤中叏得了显著疗效，部分患者甚至实现了长期无病生存。

3. 小分子靶向药物的多样化

小分子靶向药物以其良好的靶向性、较高的生物利用度和较低的毒副作用，在血液肿瘤治

疗中占据了重要地位。从最初的酪氨酸激酶抑制剂（如伊马替尼治疗慢性髓系白血病）到

如今针对各种信号通路的多种小分子药物，如 BCRABL 抑制剂、BTK 抑制剂等，这些药

物的不断涌现为血液肿瘤患者提供了更多治疗选择，实现了更加个体化的治疗方案。

4. 双特异性抗体与 ADC 药物的兴起

双特异性抗体和抗体药物偶联物（ADC）作为新型靶向药物，也在血液肿瘤治疗中展现出

巨大潜力。双特异性抗体能同时结合两个不同的靶点，如同时靶向肿瘤细胞表面的抗原和

T 细胞上的叐体，促进 T 细胞对肿瘤细胞的杀伤。而 ADC 药物则将细胞毒性药物与靶向

抗体结合，通过抗体引导药物精准定位于肿瘤细胞内部，实现高效低毒的抗肿瘤作用。

临床指导意义与展望

随着靶向治疗技术的不断进步，血液肿瘤的治疗模式正逐步向更加精准、高效、安全的方

向转发。对于临床医生而言，这要求我们在选择治疗方案时，不仅要考虑患者的病理类型、

分期等基本信息，更要深入分析患者的基因型、免疫状态等个体化特征，以实现真正的

“量体裁衣”。同时，加强跨学科合作，如血液科、肿瘤科、病理科、基因检测中心等部

门的紧密协作，也是提升血液肿瘤治疗效果的关键。

展望未来，随着对肿瘤生物学机制认识的不断深化和新技术、新药物的不断涌现，血液肿

瘤的治疗将更加精准、有效。我们有理由相信，在不久的将来，更多患者将能从靶向治疗

中获益，迎来生命的春天。

高松

复旦大学附属金山医院