OS、PFS、DFS 有啥区别

OS、PFS、DFS 有啥区别

在肿瘤临床研究中，临床试验终点（End Point）是衡量治疗效果和药物安全性的关键指 标。这些终点不仅帮助科学家评估新疗法的有效性，还指导着药物的研发与上市。下面， 我们将简要介绍几种常用的临床试验终点：OS（总生存期）、PFS（无进展生存期）、 ORR（客观缓解率）、DFS（无病生存期）、TTP（进展时间）和 TTF（治疗失败时间）， 并探讨它们的区别、优缺点。

OS（总生存期）

OS 是指从随机化开始至因任何原因引起死亡的时间。作为肿瘤临床试验的金标准，OS 的优点在于其定义明确、记录方便，且不受后续治疗或交叉治疗的影响。然而，OS 的 评估需要长期随访，成本高昂，且可能受到非癌症死亡因素的干扰。

PFS（无进展生存期）

PFS 定义为从随机化开始至首次出现疾病进展或死亡的时间。与 OS 相比，PFS 评估所 需时间较短，成本更低，且能在早期反映治疗效果。然而，PFS 的改善并不总是导致 OS 的延长，且不同肿瘤进展的定义可能产生偏倚。因此，在临床试验设计中，需要明 确“肿瘤进展”的标准，并进行均衡的影像学和临床评估。

ORR（客观缓解率）

ORR 是肿瘤体积缩小达到预先规定值并能维持一定时限的患者比例。它直接反映了药物 的抗肿瘤活性，但一般不作为药物获批的唯一依据。ORR 评估快速且简便，尤其适用于 急需药物的情况，但可能忽略疾病稳定的患者，且易受测量误差影响。

DFS（无病生存期）

DFS 指从随机化开始至疾病复发或任何原因导致死亡的时间。DFS 常用于评价手术治疗 或放疗后的辅助治疗，其优点在于所需样本量小，随访时间短。然而，DFS 的评估依赖 于严格的随访和复发定义，且可能受到非肿瘤死亡因素的干扰。

TTP（进展时间）

TTP 定义为从随机化开始到首次疾病进展的时间，不包括死亡。TTP 与 PFS 相似，但更 专注于疾病进展的评估，不受死亡事件的影响。TTP 的评估同样需要明确的肿瘤进展标 准，且易受疾病自然进程和个体差异的影响。

TTF（治疗失败时间）

TTF 是从治疗开始到治疗停止（无论原因）的时间。TTF 主要用于监管药物批准，不直 接衡量治疗效果，但可用于评估治疗的整体安全性和耐受性。TTF 的评估考虑了多种停 止治疗的原因，包括疾病进展、不良事件等。

总结

每种临床试验终点都有其独特的优缺点和适用范围。OS 作为金标准，具有高度的客观 性和精确性，但成本高、时间长。PFS、ORR、DFS 等替代终点则能在不同方面快速反 映治疗效果，但各有局限。在实际应用中，研究者应根据研究目的、疾病特点、资源条 件等因素，选择合适的终点进行评估，以全面、准确地评价肿瘤治疗的效果和安全性。

鲍怀旭

上海博爱医院